ZAVESCA

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Dokument wyjaśnia, w jaki sposób Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych uLudzi (CHMP) dokonał oceny badań przeprowadzonych w celu ustalenia zaleceń dotyczącychwarunków stosowania produktu leczniczego.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia,należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się zlekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceńCHMP, należy zapoznać się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR.).

Co to jest preparat Zavesca?

Zavesca ma postać twardych białych kapsułek do stosowania doustnego. Substancją czynną preparatuZavesca jest miglustat.

W jakim celu stosuje się preparat Zavesca?

Preparat Zavesca stosuje się w leczeniu doustnym choroby Gauchera typu 1 o łagodnym lub średnimnasileniu. Choroba Gauchera to rzadko występujący dziedziczny brak enzymu (glukocerebrozydazy),co skutkuje odkładaniem się substancji (glukozyloceramidu) w różnych częściach organizmu, takichjak śledziona, wątroba i kości.
Standardowe leczenie pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 to substytucja enzymatyczna (ang. ERT)w zastrzyku. Preparat Zavesca można stosować jedynie w leczeniu pacjentów, u których ERT jestniewłaściwa. Przyczyny, dla których nie należy prowadzić ERT, obejmują problemy z powtarzalnymwlewem dożylnym i trudności w odnalezieniu odpowiedniej żyły.
Z powodu niskiej liczby pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera typu 1, choroba uważana jest zarzadką i, z tego powodu, w dniu 18 października 2000 r. preparat Zavesca został oznaczony jako „leksierocy” (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Zavesca?

Leczenie preparatem Zavesca powinni rozpocząć i monitorować lekarze posiadający doświadczenie wleczeniu choroby Gauchera. Zalecana dawka początkowa w leczeniu pacjentów dorosłych z chorobąGauchera typu 1 wynosi 100 mg trzy razy dziennie. U niektórych pacjentów z powodu biegunki możeistnieć potrzeba zmniejszenia dawki do 100 mg raz lub dwa razy dziennie. Preparat Zavesca możnaprzyjmować zarówno podczas, jak i po posiłku. Preparat Zavesca przeznaczony jest do długotrwałegostosowania.

Jak działa preparat Zavesca?

Choroba Gauchera spowodowana jest odkładaniem glukozyloceramidu w komórkach. Miglustat,czynna substancja preparatu Zavesca, zapobiega działaniu enzymu (syntazie glukozyloceramidu).Enzym ten jest zwykle odpowiedzialny za wywarzanie glukozyloceramidu. W ten sposób miglustatmoże zmniejszyć ilość glukozyloceramidu w komórkach oraz spowolnić objawy choroby lub zapobiecim.

Jak badano preparat Zavesca?

Skuteczność preparatu Zavesca w chorobie Gauchera typu 1 przebadano w trzech badaniach. Głównebadanie przeprowadzono na pacjentach, którzy nie mogli lub nie chcieli poddać się ERT. Wtrwającym 12 miesięcy badaniu wzięło udział dwudziestu ośmiu pacjentów z chorobą Gauchera typu 1o łagodnym lub średnim nasileniu. Wśród nich, 13 kontynuowało przyjmowanie leku przez kolejnedwa lata. W badaniu oceniano, czy preparat Zavesca miał wpływ na rozmiar organów dotkniętychchorobą, takich jak wątroba i śledziona, oraz czy miał wpływ na parametry krwi, takie jak stężeniehemoglobiny (białko znajdujące się w czerwonych krwinkach zajmujące się transportem tlenu worganizmie) oraz liczba płytek krwi (składniki przyczyniające się do krzepnięcia krwi).

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Zavesca zaobserwowano w badaniach?

W 12 miesiącu wielkość wątroby zmniejszyła się o 12,1%, zaś wielkość śledziony o 19,0%. Stężeniehemoglobiny wzrosło średnio o 0.26 g/dl, a liczba płytek krwi wzrosła średnio o 8,29 x 10⁹/l. Potrzech latach ciągłego leczenia preparatem Zavesca, zmniejszenie wielkości wątroby i śledzionywyniosło odpowiednio 17,5% i 29.6%, zaś wzrost stężenia hemoglobiny i liczby płytek krwi wyniósłodpowiednio 0.95 g/dl i 22.2 x 10⁹/l .

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Zavesca?

U około 80% pacjentów na pewnym etapie leczenia występują działania niepożądane o charakterzeżołądkowo-jelitowym, takie jak biegunka, wzdęcia, ból brzucha, mdłości, zaparcia lub wymioty.Biegunka poddaje się działaniu leków przeciwbiegunkowcyh (loperamidu). U około 60% pacjentówwystępuje przejściowa utrata wagi. Inne bardzo częste działania niepożądane (występujące u ponad 1pacjenta na 10) obejmują drżenie, zawroty głowy, ból głowy i skurcze w nogach. Pełny wykaz działańniepożądanych zgłaszanych po podaniu preparatu Zavesca znajduje się w ulotce dla pacjenta.Preparatu Zavesca nie należy podawać osobom z nadwrażliwością (uczuleniem) na miglustat lubktórykolwiek składnik leku.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Zavesca?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że w leczeniu pacjentów zchorobą Gauchera typu 1 o łagodnym lub średnim nasileniu, korzyści płynące ze stosowania preparatuZavesca przewyższają ryzyko jedynie w podgrupie pacjentów, u których stosowanie substytucjienzymatycznej było niewłaściwe. Komitet zalecił zatem przyznanie pozwolenia na dopuszczeniepreparatu Zavesca do obrotu w takim właśnie ograniczonym wskazaniu do stosowania.
Preparat Zavesca został dopuszczony do obrotu „na wyjątkowych warunkach” ponieważ, ze względuna rzadkie występowanie choroby, nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej leku. Razdo roku Europejska Agencja ds. Leków (EMEA) dokona przeglądu wszystkich dostępnych nowychinformacji o leku i uzupełni treść niniejszego streszczenia, jeśli będzie to konieczne.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Zavesca?

Firma produkująca preparat Zavesca przeprowadzi prace mające na celu podjęcie kwestii skutecznościi bezpieczeństwa stosowania produktu:

• plan po wprowadzeniu do obrotu informujący lekarzy o sposobie stosowania preparatu Zavesca i zachęcający pacjentów do składania relacji o bezpieczeństwie stosowania leku;
• badanie w celu zaobserwowania skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu Zavesca u pacjentów przechodzących na leczenie preparatem Zavesca z substytucji enzymatycznej (ERT);
• badanie zmierzające do lepszego poznania aspektów neurologicznych choroby Gauchera typu 1; oraz
• dalsze badania naturalnej historii choroby, prowadzone we współpracy z Europejską Grupą

Roboczą ds. Choroby Gauchera (EWGGD).

Inne informacje o preparacie Zavesca:

W dniu 25 lipca 2002 r. Komisja Europejska przyznała firmie Actelion Registration Ltd. pozwoleniena dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu ważne na terytorium Unii Europejskiej. Pozwolenieodnowiono w dniu 25 lipca 2007 r.

Zapis oznaczenia preparatu Zavesca jako leku sierocego jest dostępny tutaj.
Pełna wersja sprawozdania EPAR dotyczącego preparatu Zavesca znajduje się tutaj.

Ostatnia aktualizacja streszczenia: 07-2007.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/435 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/zavesca/379502pl1.pdf, Czerwiec 2008