Ilaris

Niniejszy dokument stanowi streszczenie Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia należy zapoznać się z treścią ulotki dołączonej do opakowania (także stanowiącej część EPAR), bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest preparat Ilaris?

Preparat Ilaris to proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Preparat zawiera substancję czynną kanakinumab (150 mg).

W jakim celu stosuje się preparat Ilaris?

Preparat Ilaris stosuje się w leczeniu okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (ang. Cryopyrin-Associated Periodic Syndromes, CAPS). CAPS to grupa chorób występujących u pacjentów z defektem genu wytwarzającego białko zwane kriopiryną. Prowadzi to do stanu zapalnego w wielu częściach ciała, z takimi objawami, jak gorączka, wysypka, bóle stawów i zmęczenie.
Preparat Ilaris stosuje się w leczeniu osób dorosłych i dzieci w wieku od czterech lat i o masie ciała powyżej 15 kg, przy następujących typach CAPS:

• zespole Muckle’a–Wellsa (ang. Muckle-Wells syndrome, MWS);
• noworodkowej zapalnej chorobie wieloukładowej (ang. neonatal-onset multisystem inflammatory disease, NOMID), znanej również jako przewlekły niemowlęcy zespół neurologiczno-skórno-stawowy (ang. chronic infantile neurological, cutaneous, articular syndrome, CINCA);
• ostrych postaciach rodzinnej zimnej pokrzywki (ang. familial cold autoinflammatory syndrome, FCAS) i rodzinnej zimnej pokrzywki (ang. familial cold urticaria, FCU) z objawami podmiotowymi i przedmiotowymi innymi niż pokrzywkowa wysypka skórna wywołana zimnem.

Ze względu na niską liczbę pacjentów z CAPS, choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu 20 marca 2007 r. preparat Ilaris uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Ilaris?

Leczenie preparatem Ilaris powinno być rozpoczynane i nadzorowane przez specjalistę doświadczonego w diagnozowaniu i leczeniu CAPS.
Preparat Ilaris podaje się we wstrzyknięciach podskórnych. U pacjentów o masie ciała od 15 kg do 40 kg zalecana dawka wynosi 2 mg na kilogram masy ciała w pojedynczym wstrzyknięciu co osiem tygodni. U pacjentów o masie ciała powyżej 40 kg zalecana dawka to 150 mg co osiem tygodni. Jeśli po siedmiu dniach objawy nie ustępują, można rozważyć podanie drugiej dawki leku, a w przypadku uzyskania poprawy leczenie należy kontynuować za pomocą dawki podwójnej (300 mg lub 4 mg/kg) podawanej co osiem tygodni.
Jeśli lekarz uzna to za stosowne, po odpowiednim przeszkoleniu pacjent może wykonywać zastrzyki samodzielnie. Pacjenci przyjmujący preparat Ilaris powinni otrzymać kartę ostrzeżeń zawierającą najważniejsze informacje dotyczące bezpieczeństwa stosowania leku.

Jak działa preparat Ilaris?

Substancja czynna preparatu Ilaris, kanakinumab, jest przeciwciałem monoklonalnym. Przeciwciało monoklonalne to przeciwciało (rodzaj białka), które zostało „zaprogramowane”, aby rozpoznawać specyficzną strukturę (zwaną antygenem) występującą na niektórych komórkach w organizmie i wiązać się z nią. Kanakinumab został „zaprogramowany”, aby wiązać się z antygenem o nazwie interleukina-1 beta, który u pacjentów z CAPS wytwarzany jest w wysokich stężeniach, co wywołuje stan zapalny. Wiążąc się z interleukiną-1 beta, kanakinumab hamuje jej aktywność, co pomaga złagodzić objawy choroby.

Jak badano preparat Ilaris?

Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie preparatu Ilaris zbadano w modelach eksperymentalnych.
W jednym badaniu głównym z udziałem 35 osób dorosłych i dzieci z CAPS pacjenci otrzymywali jedno wstrzyknięcie preparatu Ilaris. Następnie po ośmiu tygodniach osobom, u których wystąpiła odpowiedź na leczenie, co osiem tygodni przez następne 24 tygodnie podawano preparat Ilaris lub placebo (leczenie obojętne). Przez kolejne 16 tygodni wszyscy pacjenci otrzymywali preparat Ilaris co osiem tygodni. Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów, u których nie doszło do zaostrzenia przebiegu choroby (nawrót objawów) po 24-tygodniowym okresie leczenia.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Ilaris zaobserwowano w badaniach?

Preparat Ilaris był bardziej skuteczny niż placebo w leczeniu pacjentów z CAPS. U żadnego z 15 pacjentów otrzymujących preparat Ilaris podczas 24 tygodni leczenia nie doszło do zaostrzenia przebiegu choroby – w porównaniu z 81% pacjentów, którzy otrzymywali placebo (13 z 16).

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Ilaris?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Ilaris (obserwowane u ponad 1 pacjenta na 10) to: zapalenie śluzówki nosa i gardła (stan zapalny nosa i gardła), zawroty głowy (uczucie wirowania) i reakcje w miejscu wstrzyknięcia. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Ilaris znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Ilaris nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na kanakinumab lub którykolwiek składnik preparatu. Preparatu nie należy stosować u pacjentów z czynnymi lub ciężkimi zakażeniami. Ponieważ podczas stosowania preparatu Ilaris może dochodzić do występowania ciężkich zakażeń, podczas leczenia i po jego zakończeniu należy dokładnie monitorować stan pacjenta pod kątem objawów podmiotowych i przedmiotowych zakażenia.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Ilaris?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Ilaris przewyższają ryzyko w leczeniu okresowych zespołów zależnych od kriopiryny (CAPS). Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Ilaris do obrotu.
Preparat Ilaris dopuszczono do obrotu na wyjątkowych warunkach. Oznacza to, że z uwagi na rzadkość choroby nie można było uzyskać pełnych informacji o preparacie Ilaris. Co roku Europejska Agencja Leków (EMEA) dokonuje przeglądu wszelkich nowych informacji na temat leku i w razie potrzeby uaktualnia niniejsze streszczenie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Ilaris?

Firma wytwarzająca preparat Ilaris będzie regularnie przedstawiać pochodzące z rejestru dane dotyczące bezpieczeństwa stosowania i skuteczności preparatu Ilaris u osób dorosłych i dzieci oraz przeprowadzi badanie z udziałem dzieci w celu dalszego zbadania przemian leku w organizmie.

Jakie środki przedsięwzięto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Ilaris?

Firma wytwarzająca preparat Ilaris dostarczy lekarzom we wszystkich państwach członkowskich pakiet zawierający charakterystykę produktu leczniczego, kartę ostrzeżeń dla pacjenta i informacje dla lekarzy przedstawiające ryzyko występowania działań niepożądanych i sposób prawidłowego stosowania leku.

Inne informacje dotyczące preparatu Ilaris:

W dniu 23 października 2009 r. Komisja Europejska przyznała firmie Novartis Europharm Limited pozwolenie na dopuszczenie preparatu Ilaris do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczące preparatu Ilaris znajduje się tutaj.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Ilaris znajduje się tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 08-2009.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/1109- EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/(...)-pl1.pdf , Listopad 2009