• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Privigen?

Preparat Privigen ma postać roztworu do infuzji (wlewu dożylnego). Substancją czynną preparatu jest normalna immunoglobulina ludzka.

W jakim celu stosuje się Privigen?

Preparat Privigen stosuje się u trzech głównych grup pacjentów:

• u pacjentów narażonych na ryzyko zakażeń z powodu niewystarczającej liczby przeciwciał (białek naturalnie występujących we krwi, które pomagają organizmowi zwalczać zakażenia i inne choroby). Mogą to być osoby, które urodziły się z brakiem przeciwciał (pierwotny zespół niedoboru odporności, PNO). Dotyczy to także pacjentów, u których brak przeciwciał jest spowodowany nowotworem krwi (szpiczakiem lub przewlekłą białaczką limfatyczną) lub dzieci urodzonych z nabytym zespołem upośledzenia odporności (AIDS), u których występują częste zakażenia. Tego rodzaju choroby są określane często jako „zespoły niedoboru odporności”, a ich leczenie określa się jako „leczenie zastępcze”;
• u pacjentów z określonymi zaburzeniami immunologicznymi. U pacjentów tych występują zaburzenia w układzie immunologicznym (układzie odpornościowym organizmu), które wymagają skorygowania. Należą do nich pacjenci z idiopatyczną plamicą małopłytkową (IPM), u których występuje zbyt niska liczba płytek (składnik krwi, który ułatwia jej krzepnięcie) oraz którzy są narażeni na wysokie ryzyko krwawień, a także pacjenci z określonymi chorobami (zespół Guillain-Barré lub choroba Kawasakiego). Ten typ leczenia określa się jako „immunomodulacja” (korekcja immunologiczna);
• u pacjentów po przeszczepieniu szpiku.

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować Privigen?

Preparat Privigen jest zazwyczaj podawany we wlewie dożylnym przez lekarza lub pielęgniarkę. Dawka i częstość wlewu dożylnego jest uzależniona od leczonej choroby. W terapii zastępczej u niektórych pacjentów dawka może wymagać skorygowania w zależności od odpowiedzi. Szczegółowe informacje znajdują się w Charakterystyce Produktu Leczniczego (także stanowiącej część EPAR).

Jak działa preparat Privigen?

Substancja czynna preparatu Privigen, normalna immunoglobulina ludzka, jest wysokooczyszczonym białkiem wyekstrahowanym z osocza ludzkiego (składnik krwi). Zawiera on immunoglobulinę G (IgG), która jest typem przeciwciała. IgG stosuje się jako lek od lat 80.; wykazuje ona szeroką skuteczność przeciwko mikroorganizmom, które mogą wywoływać zakażenia. Działanie preparatu Privigen polega na przywracaniu prawidłowego poziomu IgG we krwi w przypadku jego obniżenia. W wyższych dawkach może on pomóc w skorygowaniu nieprawidłowego działania układu odpornościowego i modulowaniu odpowiedzi immunologicznej.

Jak badano preparat Privigen?

Ze względu na to, że normalne immunoglobuliny ludzkie stosuje się w leczeniu tych chorób już od pewnego czasu, zgodnie z aktualnymi wytycznymi konieczne było przeprowadzenie tylko dwóch niewielkich badań do potwierdzenia skuteczności i bezpieczeństwa preparatu Privigen u pacjentów.
W pierwszym badaniu preparat Privigen stosowano w terapii zastępczej u 80 pacjentów z PNO, przy czym lek był podawany we wlewie dożylnym co trzy lub cztery tygodnie. Główną miarą oceny skuteczności była liczba ciężkich zakażeń bakteryjnych podczas leczenia trwającego rok.
W drugim badaniu u 57 pacjentów z IPM oceniano zastosowanie preparatu Privigen do immunomodulacji. Preparat Privigen był podawany przez dwa kolejne dni. Główną miarą oceny skuteczności była najwyższa liczba płytek krwi, jaka została osiągnięta w tygodniu następującym po podaniu preparatu.
W żadnym z tych badań preparatu Privigen nie porównywano z innym leczeniem.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Privigen zaobserwowano w badaniach?

W pierwszym badaniu u pacjentów wystąpiło średnio 0,08 ciężkich zakażeń na rok. Jako że liczba ta pozostaje poniżej określonego z góry progu jednego zakażenia na rok, oznacza to, że lek ten jest skuteczny w terapii zastępczej.
W drugim badaniu u 46 (81%) z 57 pacjentów poziom płytek wynosił powyżej 50 mln na mm3 co najmniej jeden raz w trakcie badania, co potwierdza, że preparat Privigen jest skuteczny w immunomodulacji.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Privigen?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Privigen (obserwowane u 1-10 pacjentów na 100) to bóle głowy. Niektóre działania niepożądane występują częściej w przypadku szybszego wykonywania wlewu dożylnego, u pacjentów z obniżonym poziomem immunoglobulin lub u pacjentów, którzy nie otrzymywali wcześniej preparatu Privigen lub nie otrzymywali go przez dłuższy czas. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Privigen znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Privigen nie należy podawać osobom, u których może występować uczulenie na normalne immunoglobuliny ludzkie lub którykolwiek składnik preparatu, a także u pacjentów z uczuleniem na inne rodzaje immunoglobulin, szczególnie w przypadku niedoboru (bardzo niskiego poziomu) immunoglobuliny A (IgA) i występowania przeciwciał przeciwko IgA. Preparatu Privigen nie należy stosować u pacjentów z hiperprolinemią (choroba genetyczna charakteryzująca się wysokim poziomem we krwi aminokwasu zwanego proliną).

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Privigen?

Zgodnie z aktualnymi wytycznymi, leki, których skuteczność wykazano u pacjentów z PNO oraz u pacjentów z IPM, można zatwierdzić także do stosowania we wszystkich typach pierwotnych niedoborów odporności, jak również w obniżonym poziomie przeciwciał z powodu nowotworów krwi lub AIDS u dzieci. Mogą one także być rejestrowane do leczenia pacjentów z zespołem Guillain-Barré, pacjentów z chorobą Kawasakiego oraz pacjentów po przeszczepie szpiku kostnego, bez konieczności wykonywania szczegółowych badań dotyczących tych chorób.
Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał zatem, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Privigen przewyższają ryzyko związane z jego stosowaniem u pacjentów, którzy wymagają terapii zastępczej z zastosowaniem IgG, immunomodulacji lub z powodu przeszczepu szpiku kostnego. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Privigen do obrotu.

Inne informacje dotyczące preparatu Privigen:

Dnia 25 Kwietnia 2008 r. Komisja Europejska przyznała firmie CSL Behring GmbH. pozwolenie na dopuszczenie preparatu Privigen do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Privigen znajduje się tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 03-2008.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/831 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000831/WC500043078.pdf, Czerwiec 2008