• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Siklos

Addmedica

Substancja czynna:
Hydroxycarbamide

Kod ATC:
L 01 X X 05

Synonimy

Hydroxycarbamide Hidroksikarbamid; Hidroksikarbamidas; Hidroxicarbamida; Hidroxikarbamid; Hydroksikarbamidi; Hydroksiüre; Hydroxikarbamid; Hydroxycarbamidum; Hydroxymočovina; Hydroxyurea

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oceniłprzeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń dotyczących stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia,należy zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta (również stanowiącą część EPAR) bądźskontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji napodstawie zaleceń CHMP, zapoznaj się z dyskusją naukową (również stanowiącą część EPAR).

Co to jest Siklos?

Siklos jest lekiem, który zawiera substancję czynną hydroksykarbamid (hydroksymocznik). Jest ondostępny w tabletkach (1000 mg).

W jakim celu stosuje się Siklos?

Preparat Siklos stosuje się u dorosłych i dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (chorobagenetyczna, w której czerwone krwinki zmieniają swój kształt oraz stają się nieelastyczne, gdy nieprzenoszą tlenu). Jest on stosowany, aby zapobiegać bolesnym, nawracającym zatorom naczyńkrwionośnych (nawrotom). Zatory naczyniowe następują, gdy naczynia krwionośne zostaną zatkaneprzez nieprawidłowe czerwone krwinki, ograniczając przepływ krwi do narządów. Mogą oneobejmować ACS, schorzenie zagrażające życiu, kiedy to pacjent doświadcza nagłego bólu klatkipiersiowej, gorączki, trudności w oddychaniu lub oznaki płynu w płucach na zdjęciu rentgenowskim.Ze względu na niską liczbę pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową, choroba jestuznawana za „rzadką”, a preparat Siklos został określony w dniu 9 lipca 2003 r. „lekiem sierocym”(lekiem stosowanym w rzadkich chorobach).
Lek dostępny jest wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Siklos?

Leczenie preparatem Siklos powinien rozpocząć lekarz, który ma doświadczenie w leczeniuniedokrwistości sierpowatokrwinkowej.
Siklos przyjmuje się raz dziennie, najlepiej rano przed śniadaniem. Dawka początkowa wynosizazwyczaj 15 mg na kilogram masy ciała, z dokładnością do 250 mg (ćwiartka tabletki). Tabletka maspecjalne wyżłobienia, więc może być łatwo podzielona na cztery równe części. Dawka jestdostosowywana do reakcji na leczenie, gdzie zwyczajowa dawka wynosi między 15 a 30 mg nakilogram masy ciała dziennie. Dawki do 35 mg na kilogram masy ciała dziennie, mogą być stosowanew wyjątkowych przypadkach, o ile krew pacjenta jest monitorowana pod kątem działańniepożądanych. U pacjentów, u których nie wystąpi reakcja na taką dawkę lub, u których występujądziałania niepożądane, może zajść konieczność przerwania lub zawieszenia leczenia. Dawka preparatuSiklos powinna zostać zmniejszona u pacjentów z łagodną lub umiarkowaną niewydolnością zaś upacjentów z ostrą niewydolnością nerek lub wątroby lek nie powinien być stosowany. Preparat Siklosnie jest zalecany dla dzieci poniżej 2 roku życia. Więcej informacji znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Jak działa Siklos?

Hydroksykarbamid, czynna substancja w preparacie Siklos, hamuje wzrost i reprodukcję niektórychkomórek, takich jak krwinki. Mimo że jego dokładny mechanizm działania w tej chorobie nie jestrozpoznany, hydroksykarbamid może zmniejszyć liczbę komórek, które krążą we krwi, jak równieżzapobiegać zmianie kształtu czerwonych krwinek u pacjentów z niedokrwistościąsierpowatokrwinkową. Obniża to ryzyko zatorów naczyń krwionośnych.
Hydroksykarbamid, znany wcześniej jako hydroksyurea, dostępny jest w Unii Europejskiej od kilkudziesięcioleci mając zastosowanie w leczeniu innych chorób, w tym niektórych rodzajów nowotworów.

Jak badano Siklos?

Ponieważ hydroksykarbamid jest dobrze znaną substancją, stosowaną już w innych lekach, firmawykorzystała dane z literatury naukowej, w celu uzasadnienia stosowania preparatu Siklos u dorosłychi dzieci z niedokrwistością sierpowatokrwinkową. W szczególności, przedstawiła ona dowody naskuteczność preparatu Siklos w 11 badaniach z udziałem 378 dzieci oraz z trzech krajowych spisówinformacji na temat 155 dzieci, które były leczone preparatem Siklos przez okres do 7 lat. Firmaprzedstawiła także dowody z badania z udziałem 299 osób dorosłych, w którym skutki działaniapreparatu Siklos porównano do skutków placebo (leczenie obojętne), jak i rezultaty innego badania zudziałem 430 osób dorosłych, oraz jeden krajowy rejestr informacji o 123 osobach dorosłychleczonych preparatem Siklos. Badania porównywały liczbę zatorów naczyniowych przed i po leczeniupreparatem Siklos, zdefiniowane jako każdy bolesny epizod dotyczący ramion, nóg, brzucha, placóworaz klatki piersiowej.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Siklos zaobserwowano w badaniach?

U pacjentów leczonych preparatem Siklos wystąpiło mniej zatorów naczyniowych po leczeniupreparatem Siklos niż przed leczeniem, z częstością przypadającą między 66% a 80% u dzieci i osóbdorosłych. Częstość przypadków ACS przypadała także między 25% a 33%. Zaobserwowano równieżzmniejszenie liczby przyjęć do szpitala, oraz zmniejszenie liczby dni spędzonych w szpitalu. Efektyutrzymywały się do 7 lat. W badaniu, w którym porównano skutki działania preparatu Siklos doplacebo u dorosłych, u pacjentów otrzymujący Siklos odnotowano mniej nawracających zatorównaczyniowych (2,5 nawrotu na rok) niż u pacjentów otrzymujących placebo (4,5 nawrotu na rok).

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Siklos?

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi ze stosowaniem preparatu Siklos(obserwowanymi u więcej niż 1 na 10 pacjentów) jest zahamowanie czynności szpiku wywołująceneutropenię (obniżenie liczby krwinek białych obojętnochłonnych), retykulocytopenię (niski poziomretykulocytów, rodzaj niedojrzałych czerwonych krwinek) oraz makrocytemię (powiększenieczerwonych krwinek). Pacjenci przyjmujący preparat Siklos powinni przeprowadzać badania krwiprzed, i regularnie w trakcie leczenia, w celu sprawdzenia liczby krwinek oraz monitorować nerkii wątrobę. Liczba krwinek zazwyczaj wraca do normy w ciągu 2 tygodni od zakończenia terapiipreparatem Siklos. Pełny wykaz wszystkich zgłaszanych działań niepożądanych związanych zestosowaniem preparatu Siklos przedstawiono w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Siklos nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie)na hydroksykarbamid lub jakiekolwiek inne składniki leku. Nie powinien być również stosowanyprzez osoby z poważnymi dolegliwościami nerek i wątroby lub, które mają niebezpiecznie niskipoziom krwinek. W trakcie zażywania preparatu Siklos, należy zaprzestać karmienia piersią.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Siklos?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zadecydował, że korzyściwynikające ze stosowania preparatu Siklos, przewyższają zagrożenia związane z zapobieganiemnawracających bolesnych zatorów naczyniowych, w tym ACS u pacjentów pediatrycznych i dorosłychcierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową. Komitet zalecił przyznanie pozwolenie nadopuszczenie preparatu Siklos do obrotu.

Jakie działania podjęto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Siklos?

Firma produkująca preparat Siklos zapewni pakiety informacyjne dla lekarzy i pacjentów,przedstawiające informacje dotyczące bezpieczeństwa leku.

Inne informacje na temat preparatu Siklos:

W dniu 29 czerwca 2007 r. Komisja Europejska przyznała firmie Addmedica pozwolenie nadopuszczenie preparatu Siklos do obrotu ważne na terenie całej Unii Europejskiej.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Leków Sierocych na temat preparatu Siklos jest dostępne tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Siklos jest dostępne tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 07-2007.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/689 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000689/WC500050498.pdf, Czerwiec 2008