• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oceniłprzeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń dotyczących stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenianależy zapoznać się treścią ulotki dla pacjenta (również stanowiącą część EPAR) bądźskontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji napodstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (również stanowiącą częśćEPAR).

Co to jest Soliris?

Preparat Soliris ma postać koncentratu, z którego sporządza się roztwór do infuzji. Zawiera substancjęczynną ekulizumab.

W jakim celu stosuje się Soliris?

Preparat Soliris stosuje się w leczeniu pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH, ang.paroxysmal nocturnal haemoglobinuria) – rzadką, zagrażającą życiu chorobą genetyczną, którapowoduje zbyt szybkie niszczenie krwinek czerwonych. W wyniku tego dochodzi do niedokrwistości(obniżonego poziomu krwinek czerwonych), zakrzepicy (powstawania zakrzepów krwi w naczyniachkrwionośnych) i ciemnego zabarwienia moczu.Liczba pacjentów z PNH jest niska, a choroba ta jest uważana za rzadko występującą, zatem w dniu17 października 2003 r. preparat Soliris uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkichchorobach).Lek dostępny jest wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Soliris?

Preparat Soliris powinien być podawany przez personel medyczny – lekarza lub pielęgniarkę, podnadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobami krwi. Preparat Solirispodaje się we wlewie dożylnym (kroplówce) w dawce 600 mg trwającym 25-45 minut, raz wtygodniu, a następnie 900 mg w piątym tygodniu. Następnie dawkę należy utrzymać na poziomie900 mg, przy czym lek podaje się co około dwa tygodnie. Co najmniej dwa tygodnie przedrozpoczęciem leczenia preparatem Soliris pacjentów należy zaszczepić przeciwko zapaleniu oponmózgowych wywołanemu przez bakterię Neisseria meningitidis oraz zaszczepić ponownie zgodnie zaktualnymi wytycznymi. Preparatu Soliris nie badano u dzieci ani u pacjentów z niewydolnością nereklub wątroby.
Pacjenci przyjmujący preparat Soliris powinni otrzymać specjalną kartę z opisem objawów pewnychtypów zakażeń, informującą o konieczności niezwłocznej konsultacji medycznej w przypadku ichwystąpienia.

Jak działa Soliris?

Substancja czynna w preparacie Soliris, ekulizumab, jest przeciwciałem monoklonalnym.Przeciwciało monoklonalne to przeciwciało (typ białka), które zostało zaprojektowane w taki sposób,aby rozpoznawało określone struktury (zwane antygenami), występujące w organizmie, oraz wiązałosię z tymi strukturami. Ekulizumab został zaprojektowany w taki sposób, aby wiązał się z białkiemdopełniacza C5, które stanowi część systemu odpornościowego organizmu określanego jako„dopełniacz”.
W PNH u pacjentów występuje defekt białka (zwanego CD59) na powierzchni krwinek czerwonych,które w normalnych warunkach zapobiega atakowaniu komórek przez dopełniacz. Defekt tenpowoduje niszczenie krwinek czerwonych przez dopełniacz. Blokując białko C5 dopełniacza,ekulizumab zapobiega atakowaniu krwinek czerwonych przez dopełniacz, redukując ich niszczeniei zmniejszając objawy choroby.

Jak badano Soliris?

Zanim rozpoczęto badania na ludziach, działania preparatu Soliris badano najpierw w modelacheksperymentalnych. Preparat Soliris oceniano w jednym głównym badaniu z udziałem 88 pacjentówdorosłych z PNH, u których w ciągu ostatniego roku wykonano co najmniej cztery przetoczenia krwi.Działania preparatu Soliris porównywano z działaniem placebo (nieaktywnego leczenia). Głównymikryteriami oceny skuteczności był odsetek pacjentów, u których poziom hemoglobiny (białkawystępującego w krwinkach czerwonych) pozostawał powyżej indywidualnie ustalonego poziomudocelowego, a także liczba przetoczeń krwinek czerwonych, jakich wymagali pacjenciw 26-tygodniowym okresie leczenia.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Soliris zaobserwowano w badaniach?

Preparat Soliris był skuteczniejszy niż placebo w redukowaniu objawów PNH. W głównym badaniuu 21 (49%) spośród 43 pacjentów otrzymujących preparat Soliris poziom hemoglobiny był stabilnyi średnio nie wymagali oni żadnych przetoczeń krwinek czerwonych. Dla porównania, u żadnegoz 44 pacjentów otrzymujących placebo poziom hemoglobiny nie był stabilny i wymagali oni średnio10 przetoczeń.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Soliris?

Najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi z leczeniem preparatem Soliris(obserwowanymi u więcej niż 1 pacjenta na 10) stanowiącą: zakażenia dróg moczowych (zakażeniastruktur, które przenoszą mocz), zapalenie górnych dróg oddechowych (nosa i gardła), zakażeniagórnych dróg oddechowych (przeziębienia), zawroty głowy, bóle głowy, biegunka, nudności(mdłości), bóle pleców, zapalenie stawów (bóle stawów), gorączka i stłuczenia (zasinienia). Pełnywykaz działań niepożądanych zgłaszanych po podaniu preparatu Soliris znajduje się w ulotce dlapacjenta.
Ze względu na podwyższone ryzyko zapalenia opon mózgowych preparatu Soliris nie należy podawaćosobom z zakażeniami wywołanymi przez Neisseria meningitidis lub osobom, które nie zostałyzaszczepione przeciwko tej bakterii. Nie należy też podawać go osobom, u których może występowaćnadwrażliwość (uczulenie) na ekulizumab, białka mysie lub którykolwiek składnik preparatu, a także,u których mogą występować dziedziczne niedobory dopełniacza.

Na jakiej podstawie zatwierdzono Soliris?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zadecydował, że korzyści płynąceze stosowania preparatu Soliris przewyższają ryzyko w leczeniu pacjentów z PNH, lecz zauważył, żedane dotyczące korzyści ze stosowania preparatu Soliris ograniczają się do pacjentów, którzyw przeszłości otrzymywali przetoczenia krwi. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczeniepreparatu Soliris do obrotu.

Jakie działania podjęto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Soliris?

Firma produkująca preparat Soliris uzgodni szczegóły systemu w poszczególnych państwachczłonkowskich, który to system zapewni, że lek będzie wydawany dopiero po sprawdzeniu, czypacjent został odpowiednio zaszczepiony. Firma przekaże także lekarzom przepisującym lekinformacje na temat jego bezpieczeństwa.

Inne informacje na temat preparatu Soliris:

Dnia 20 czerwca 2007r. Komisja Europejska przyznała firmie Alexion Europe SAS pozwolenie nadopuszczenie preparatu Soliris do obrotu ważne na terytorium całej Unii Europejskiej.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Leków Sierocych na temat preparatu Soliris jest dostępne tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Soliris dostępne jest tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 05-2007.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/791 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000207/WC500053541.pdf, Czerwiec 2008