• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument stanowi streszczenie Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia należy zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (również stanowiącą część EPAR).

Co to jest Vedrop?

Vedrop jest roztworem doustnym zawierającym substancję czynną tokofersolan.

W jakim celu stosuje się preparat Vedrop?

Preparat Vedrop stosuje się w leczeniu niedoboru witaminy E (niskie stężenie witaminy E) lub w zapobieganiu mu. Preparat stosuje się u dzieci w wieku do 18 lat chorych na wrodzoną lub dziedziczną przewlekłą żółtaczkę cholestatyczną, których organizm nie wchłania witaminy E z jelit.
Wrodzona lub dziedziczna przewlekła żółtaczka cholestatyczna to choroba dziedziczna, w której zaburzony jest przepływ żółci z wątroby do jelit. Żółć jest płynem wytwarzanym w wątrobie, który pomaga we wchłanianiu tłuszczów z jelit.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Vedrop?

Leczenie preparatem Vedrop powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu pacjentów z wrodzoną lub dziedziczną przewlekłą żółtaczką cholestatyczną.
Preparat Vedrop przyjmuje się doustnie, z wodą lub bez wody. Zalecana dobowa dawka wynosi 0,34 ml na kilogram masy ciała. Dawkę należy zmodyfikować w zależności od ilości witaminy E we krwi dziecka. Należy regularnie sprawdzać to stężenie.

Jak działa preparat Vedrop?

Witamina E jest naturalną substancją, której organizm nie jest w stanie wytwarzać, a więc jest niezbędna w pokarmie. W organizmie pełni kilka funkcji, w tym jest odpowiedzialna za ochronę układu nerwowego przed uszkodzeniem. Ponieważ witamina E jest rozpuszczalna w tłuszczach, a nie w wodzie, może wchłaniać się w organizmie jedynie w jelitach wraz z cząsteczkami tłuszczu. Pacjenci z żółtaczką cholestatyczną mogą mieć niskie stężenie witaminy E, ponieważ zaburzone jest u nich wchłanianie tłuszczów w jelitach.
Substancja czynna preparatu Vedrop, tokofersolan, jest witaminą E, którą zmodyfikowano tak, by rozpuszczała się w wodzie, przyłączając do niej substancję chemiczną zwaną glikolem polietylenowym. Tokofersolan może wchłaniać się w jelitach u dzieci, u których zaburzone jest wchłanianie tłuszczów i witaminy E z pożywienia. Może to zwiększyć stężenie witaminy E we krwi i pomóc w zapobieganiu deterioracji neurologicznej (zaburzenia czynności układu nerwowego) spowodowanej niedoborem witaminy E.

Jak badano preparat Vedrop?

Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie preparatu Vedrop zbadano w modelach eksperymentalnych.
Na poparcie stosowania preparatu Vedrop firma przedstawiła dane pochodzące z literatury naukowej, w tym wyniki trzech badań z udziałem łącznie 92 dzieci i młodzieży z przewlekłą z żółtaczką cholestatyczną, którym przez około dwa lata podawano tokofersolan. Wszyscy pacjenci mieli niedobór witaminy E i nie reagowali na inne leczenie doustne. Głównym kryterium oceny skuteczności było stężenie witaminy E we krwi i liczba dzieci, u których objawy neurologiczne uległy polepszeniu lub pozostały takie same.
Firma przedstawiła również dane na temat stosowania preparatu Vedrop u pacjentów z mukowiscydozą, ale wycofała wniosek dotyczący tej choroby podczas oceny leku.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Vedrop zaobserwowano w badaniach?

Badanie wykazały, że preparat Vedrop może korygować stężenie witaminy E u pacjentów z przewlekłą z żółtaczką cholestatyczną i że może polepszać objawy neurologiczne lub zapobiegać im, zwłaszcza u pacjentów w wieku poniżej trzech lat.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Vedrop?

Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Vedrop (obserwowane u 1 do 10 pacjentów na 100) to biegunka. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Vedrop znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Vedrop nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na tokofersolan lub którykolwiek składnik preparatu. Preparatu nie należy stosować u wcześniaków.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Vedrop?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Vedrop przewyższają ryzyko w przypadku leczenia niedoboru witaminy E spowodowanego nieprawidłowym wchłanianiem tej witaminy z przewodu pokarmowego u dzieci chorujących na wrodzoną przewlekłą żółtaczkę cholestatyczną lub dziedziczną przewlekłą żółtaczkę cholestatyczną, od urodzenia (u noworodków urodzonych o czasie) do wieku 16 lub 18 lat, w zależności od regionu.
Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Vedrop do obrotu.
Preparat Vedrop otrzymał pozwolenie na specjalnych warunkach. Oznacza to, że z uwagi na rzadkość choroby nie można było uzyskać pełnych informacji o preparacie Vedrop. Co roku Europejska Agencja Leków (EMEA) dokonuje przeglądu wszelkich nowych informacji na temat leku i w razie potrzeby uaktualnia niniejsze streszczenie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Vedrop?

Firma produkująca preparat Vedrop będzie współpracować z innymi firmami, aby ocenić potencjalne działanie propylparabenu (środek konserwujący preparatu Vedrop) na narządy rozrodcze. Firma będzie prowadzić również rejestr pacjentów z wrodzoną lub dziedziczną przewlekłą żółtaczką cholestatyczną.

Inne informacje dotyczące preparatu Vedrop:

W dniu 24 lipca 2009 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe S.A.R.L. pozwolenie na dopuszczenie preparatu Vedrop do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Vedrop znajduje się tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 06-2009.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/920 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.emea.europa.eu/humandocs/PDFs/EPAR/(...)-pl1.pdf , Sierpień 2009