Nowa polityka prywatnosci i plików Cookies - przeczytaj

Szukaj:
Alfabetyczna lista leków: A B C D E F G H I J K L M N O P Q R S T U V W X Y Z A-Z
   Zapisz się na bezpłatny biuletyn!
   e-mail:
 
   Specjalista Pacjent
Reklama
Zavesca
| Wyślij znajomemu | Wydrukuj tę stronę
Powiadom znajomego o tej stronie
E-mail nadawcy:
E-mail odbiorcy:
Możesz podać kilka adresów, rozdzielając je przecinkami.
Treść wiadomości:
ukryj
ukryj

... proszę czekać ...

Zavesca

Substancja czynna:
Miglustat
Kod ATC:
A 16 A X 06

Synonimy

Miglustat Butyldeoxynojirimycin, n-Butyl-deoxynojirimycin, Miglustaatti, Miglustatum
Trymestr 1,2,3. Trymestr 1,2,3. Trymestr 1,2,3. T1 ikoTrymestr 2,3. T2 ikoT3 iko?kobieta_karmiaca ikoantykoncepcja iko
Wskazania (opracowanie własne):
choroba Gauchera , choroba Niemanna-Picka typu C
Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Zavesca

miglustat

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego preparatu Zavesca. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania preparatu.

Co to jest preparat Zavesca?

Preparat Zavesca jest lekiem, który zawiera substancję czynną miglustat. Preparat jest dostępny w postaci białych kapsułek (100 mg).

W jakim celu stosuje się preparat Zavesca?

Preparat Zavesca stosuje się w leczeniu dwóch chorób dziedzicznych, które wpływają na gospodarkę tłuszczową organizmu. Obie choroby powodują odkładanie się w organizmie substancji tłuszczowych zwanych glikosfingolipidami. Preparat Zavesca stosuje się u następujących pacjentów:

  • osoby dorosłe (od 18 roku życia) z chorobą Gauchera typu 1 o łagodnym lub średnim nasileniu; u pacjentów cierpiących na tę chorobę występuje niedobór enzymu zwanego glukocerebrozydazą, w wyniku czego dochodzi do odkładania się glikosfingolipidu zwanego glukozyloceramidem w różnych częściach organizmu, takich jak śledziona, wątroba i kości. Preparat Zavesca stosuje się u pacjentów, u których nie można stosować standardowego leczenia – enzymatycznego leczenia substytucyjnego (ang. ERT) podawanego w infuzji (wlewie dożylnym);
  • pacjenci (niezależnie od wieku) z chorobą Niemanna-Picka typu C, potencjalnie śmiertelnym schorzeniem, w którym glikosfingolipidy odkładają się w komórkach mózgu i w całym organizmie. Preparat Zavesca stosuje się w leczeniu neurologicznych objawów choroby (objawy w obrębie mózgu i nerwów), w tym utraty koordynacji, problemów z sakadycznymi (szybkimi) ruchami gałki ocznej, co może prowadzić do zaburzeń widzenia, opóźnionego rozwoju, trudności z przełykaniem, wzrastającego napięcia mięśni, drgawek i trudności z nauką.

Z powodu niskiej liczby pacjentów cierpiących na te choroby, uważane są one za rzadkie i dlatego też w dniu 18 października 2000 r. preparat Zavesca został oznaczony jako lek sierocy (lek stosowany w leczeniu rzadkich chorób) w odniesieniu do choroby Gauchera typu 1, natomiast w dniu 16 lutego 2006 r. – w odniesieniu do choroby Niemanna-Picka typu C.

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Zavesca?

Leczenie preparatem Zavesca powinni rozpoczynać i monitorować lekarze mający doświadczenie w leczeniu choroby Gauchera lub choroby Niemanna-Picka typu C.

W chorobie Gauchera typu 1 zalecana dawka początkowa to jedna kapsułka trzy razy na dobę. W przypadku choroby Niemanna-Picka typu C zalecana dawka dla pacjentów w wieku od 12 lat wynosi dwie kapsułki trzy razy na dobę; u młodszych pacjentów dawka zależy od ich masy ciała i wzrostu. Preparat Zavesca jest przeznaczony do długotrwałego stosowania.

U pacjentów z zaburzeniami czynności nerek należy stosować niższą dawkę leku. Dawkę leku należy również zmniejszyć tymczasowo u pacjentów z biegunką. Dodatkowe informacje znajdują się w charakterystyce produktu leczniczego (także stanowiącej część EPAR).

Jak działa preparat Zavesca?

Substancja czynna preparatu Zavesca, miglustat, zapobiega działaniu enzymu zwanego syntazą glukozyloceramidu, który bierze udział w pierwszym etapie wytwarzania glikozysfingolipidów. Zapobiegając działaniu enzymu, miglustat może zmniejszyć wytwarzanie glikosfingolipidów w komórkach. Ma to spowolnić rozwój objawów choroby Gauchera typu 1, lub zapobiegać mu, oraz łagodzić objawy choroby Niemanna-Picka typu C.

Jak badano preparat Zavesca?

W chorobie Gauchera typu 1 preparat Zavesca oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 28 pacjentów z chorobą o łagodnym lub umiarkowanym nasileniu, którzy nie mogli lub nie chcieli otrzymywać ERT. Główna część badania trwała rok, lecz 13 pacjentów otrzymywało lek przez dwa dodatkowe lata. W badaniu oceniano, czy preparat Zavesca miał wpływ na rozmiar wątroby i śledziony oraz na poprawę parametrów krwi, takich jak poziom hemoglobiny (białko znajdujące się w czerwonych krwinkach transportujących tlen w organizmie) oraz liczba płytek krwi (elementy przyczyniające się do krzepnięcia krwi).

W chorobie Niemanna-Picka typu C preparat Zavesca oceniano w jednym badaniu głównym z udziałem 31 pacjentów, spośród których 12 było w wieku poniżej 12 lat. W badaniu porównywano skutki dodania preparatu Zavesca do standardowego leczenia z samym standardowym leczeniem. Główną miarą skuteczności była zmiana w prędkości, z jaką po roku u pacjentów występowały horyzontalne sakadyczne ruchy gałki ocznej, ale w badaniu analizowano także inne objawy neurologiczne, jak zdolność pacjenta do przełykania oraz sprawność intelektualną. Leczenie niektórych pacjentów trwało do 5,5 roku. Firma przedstawiła również wyniki badania z udziałem 66 pacjentów leczonych preparatem Zavesca.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Zavesca zaobserwowano w badaniach?

W badaniu dotyczącym choroby Gauchera typu 1 po roku odnotowano umiarkowane zmniejszenie się rozmiaru wątroby (o 12%) i śledziony (o 19%). Odnotowano również nieznaczną poprawę parametrów krwi: poziom hemoglobiny wzrósł średnio o 0,26 g na decylitr, a liczba płytek krwi – o 8,29 mln na mililitr. Korzyści ze stosowania preparatu Zavesca utrzymywały się przez trzy lata ciągłego leczenia.

W badaniu dotyczącym choroby Niemanna-Picka typu C poprawa ruchów gałki ocznej u pacjentów przyjmujących preparat Zavesca była podobna jak u pacjentów go nieprzyjmujących. U pacjentów leczonych preparatem Zavesca wystąpiły jednak oznaki poprawy w zdolności do przełykania oraz pod względem sprawności intelektualnej. Badanie wykazało, że u blisko trzech czwartych pacjentów preparat Zavesca prowadził do stabilizacji lub zmniejszenia się współczynnika pogarszania się objawów.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Zavesca?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Zavesca (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to: utrata masy ciała, drżenie (drgawki), biegunka, oddawania wiatrów (gazów) oraz bóle brzucha (bóle żołądka). Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Zavesca znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Preparatu Zavesca nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na miglustat lub którykolwiek składnik preparatu.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Zavesca?

CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Zavesca przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu do obrotu.

Preparat Zavesca został dopuszczony do obrotu w wyjątkowych okolicznościach, ponieważ ze względu na rzadkie występowanie choroby nie było możliwe uzyskanie pełnej informacji dotyczącej leku. Co roku Europejska Agencja Leków dokonuje przeglądu wszelkich nowych dostępnych informacji i w razie potrzeby uaktualnia niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Zavesca?

Firma wytwarzająca preparat Zavesca przeprowadzi następujące badania dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu w chorobie Gauchera typu 1:

  • plan po wprowadzeniu do obrotu informujący lekarzy o sposobie stosowania preparatu Zavesca i zachęcający pacjentów do składania relacji o bezpieczeństwie stosowania leku;
  • badanie w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa stosowania preparatu Zavesca u pacjentów przechodzących na leczenie preparatem Zavesca z ERT;
  • dalsze badania naturalnej historii choroby, prowadzone we współpracy z Europejską Grupą Roboczą ds. Choroby Gauchera (EWGGD).

Inne informacje dotyczące preparatu Zavesca:

W dniu 20 listopada 2002 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Zavesca do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej. Podmiotem odpowiedzialnym posiadającym pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest firma Actelion Registration Ltd. Po 5 latach pozwolenie na dopuszczenie do obrotu odnowiono na kolejnych 5 lat.

Pełna wersja sprawozdania EPAR dotyczącego preparatu Zavesca znajduje się tutaj. W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat leczenia preparatem Zavesca należy zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta (także stanowiącej część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Leków Sierocych dotyczące preparatu Zavesca znajduje się tutaj (choroba Gauchera) i tutaj (choroba Niemanna-Picka typu C).

Data ostatniej aktualizacji: 05-2010.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/435 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.emea.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000435/WC500046724.pdf, Czerwiec 2013

Powered by JamnikCMS
© 2010 Centrum Informacji o Leku. Podpisujemy się pod zasadami HONcode.