• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Streszczenie EPAR dla ogółu społeczeństwa

Firdapse¹

amifamprydyna

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR) dotyczącego preparatu Firdapse. Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił lek w celu ustalenia opinii, na podstawie której przyznano pozwolenie na dopuszczenie preparatu Firdapse do obrotu, oraz zaleceń w sprawie warunków stosowania preparatu.

Co to jest Firdapse?

Preparat Firdapse jest lekiem, który zawiera substancję czynną amifamprydynę. Preparat jest dostępny w postaci białych, okrągłych tabletek (10 mg).

W jakim celu stosuje się preparat Firdapse?

Preparat Firdapse stosuje się w objawowym leczeniu zespołu miastenicznego Lamberta-Eatona (ang. Lambert-Eaton myasthenic syndrom, LEMS) u osób dorosłych. LEMS to choroba, w której dochodzi do osłabienia siły mięśniowej z powodu zaburzenia przewodzenia impulsów elektrycznych przez nerwy do mięśni.

Ze względu na małą liczbę pacjentów z LEMS choroba ta jest uważana za rzadką, dlatego też w dniu 18 grudnia 2002 r. preparat Firdapse uznano za lek sierocy (lek stosowany w rzadkich chorobach).

Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Firdapse?

Leczenie preparatem Firdapse należy rozpoczynać wyłącznie pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu LEMS.

Preparat Firdapse podaje się w dawkach podzielonych, trzy lub cztery razy na dobę. Zalecana dawka początkowa wynosi 15 mg na dobę, a następnie można ją zwiększać o 5 mg co 4-5 dni do dawki maksymalnej 60 mg na dobę. Dawka pojedyncza nie powinna być większa niż 20 mg. Preparat Firdapse należy przyjmować podczas posiłku.

Jak działa preparat Firdapse?

Aby doszło do skurczu mięśni, muszą do nich dotrzeć impulsy elektryczne przekazywane przez nerwy za pośrednictwem neuroprzekaźnika chemicznego o nazwie acetylocholina. Acetylocholina jest uwalniana z zakończeń nerwowych podczas okresu depolaryzacji. Do zakończeń nerwowych napływają wówczas jony wapniowe, które są potrzebne do uwolnienia acetylocholiny.

Substancja czynna preparatu Firdapse, amifamprydyna, jest blokerem kanałów potasowych. Zapobiega ona wypływaniu jonów potasowych z komórki nerwowej, przedłużając w ten sposób okres depolaryzacji. Umożliwia to transport większej ilości jonów wapniowych do wnętrza komórek nerwowych i daje nerwom więcej czasu na uwolnienie acetylocholiny, aby pobudzić mięśnie do skurczu.

Szpitale w Unii Europejskiej (UE) od 20 lat stosują w leczeniu LEMS specjalnie przygotowane leki zawierające amifamprydynę.

Jak badano preparat Firdapse?

Ponieważ amifamprydyna jest od wielu lat stosowana w UE, na poparcie stosowania preparatu Firdapse firma przedstawiła wyniki badań dotyczące amifamprydyny opublikowane w literaturze naukowej . W dwóch opublikowanych badaniach z udziałem 38 dorosłych pacjentów z LEMS amifamprydynę porównywano z placebo (leczenie obojętne). Główną miarą oceny skuteczności były wyniki pomiarów pracy mięśni za pomocą skal liczbowych, takich jak skala NDS (skala oceny upośledzenia czynności nerwu, ang. neurological disability score) i skala QMG (skala ilościowej oceny miastenii, ang. quantitative myasthenia gravis score). Pacjenci z niższymi wynikami w skali NDS lub QMG mieli lepszą funkcję mięśni.

W innym badaniu połączono dane z dwóch opublikowanych badań i oceniono złożony potencjał czynnościowy mięśni (CMAP). CMAP jest miarą elektrycznej czynności mięśni.

Jakie korzyści ze stosowania leku Firdapse zaobserwowano w badaniach?

Preparat Firdapse był skuteczniejszy od placebo w leczeniu pacjentów z LEMS. W jednym z badań u pacjentów leczonych preparatem Firdapse uzyskano zmniejszenie wyniku w skali NDS z 40 do 22 punktów, podczas gdy w grupie chorych przyjmujących placebo wynik ten zmniejszył się do 35 punktów. W drugim z badań wykazano obniżenie wyniku w skali QMG o 2 punkty u pacjentów leczonych preparatem Firdapse, podczas gdy w grupie chorych przyjmujących placebo zaobserwowano wzrost wyniku w tej skali o 0,25 punktu.

W trzecim złożonym badaniu u pacjentów przyjmujących preparat Firdapse uzyskano większą poprawę w CMAP niż u pacjentów przyjmujących placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Firdapse?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Firdapse, opisane w opublikowanym piśmiennictwie, to: zaburzenia czucia (nieprawidłowe czucie, np. mrowienie i kłucie) i zaburzenia żołądkowo-jelitowe, takie jak bóle w nadbrzuszu (ból w górnej części brzucha), biegunka, nudności (mdłości) i bóle brzucha. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Firdapse znajduje się w ulotce dla pacjenta.

Preparatu Firdapse nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na amifamprydynę lub którykolwiek składnik preparatu. Preparatu nie należy stosować u pacjentów, u których w przeszłości rozpoznano padaczkę ani u pacjentów z niewyrównaną astmą oskrzelową lub wrodzonymi zespołami QT (zaburzenia rytmu serca). Preparatu nie należy stosować jednocześnie z sultoprydem (lek przeciwpsychotyczny) ani lekami, o których wiadomo, że powodują wydłużenie odstępu QTc (zmiana aktywności elektrycznej serca). Preparat nie powinien być także stosowany z lekami o wąskim indeksie terapeutycznym. Lek o wąskim indeksie terapeutycznym może łatwo wywołać działania niepożądane, jeśli jest podany w dawce niewiele przekraczającej dawkę zalecaną.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Firdapse?

CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu Firdapse przewyższają ryzyko, i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu do obrotu.

Preparat Firdapse dopuszczono do obrotu w wyjątkowych okolicznościach. Oznacza to, że z uwagi na rzadkość choroby nie można było uzyskać pełnych informacji o preparacie Firdapse. Co roku Europejska Agencja Leków dokonuje przeglądu wszelkich nowych dostępnych informacji i w razie potrzeby uaktualni niniejsze sprawozdanie.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Firdapse?

Firma wytwarzająca preparat Firdapse przeprowadzi badania dotyczące wpływu leku na odstęp QT (aktywność elektryczna serca) i badania dotyczące interakcji preparatu Firdapse z pokarmem oraz założy rejestr pacjentów z LEMS. Firma przeprowadzi również badania dotyczące nowotworów złośliwych w modelach eksperymentalnych.

Inne informacje dotyczące preparatu Firdapse:

W dniu 23 grudnia 2009 r. Komisja Europejska przyznała pozwolenie na dopuszczenie preparatu Zenas do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej. W dniu 28 stycznia 2010 r. nazwę leku zmieniono na Firdapse. Podmiotem odpowiedzialnym posiadającym pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest BioMarin Europe Ltd. Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu jest ważne przez pięć lat, po czym może zostać przedłużone.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Firdapse znajduje się tutaj. Dodatkowe informacje o leczeniu preparatem Firdapse znajdują się w ulotce dla pacjenta (także części EPAR).

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczącej preparatu Firdapse znajduje się tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 04-2010.

¹ Poprzednio znany pod nazwą Zenas.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/1032 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_l(...)9916.pdf , Czerwiec 2010