• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Dokument wyjaśnia, w jaki sposób Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) dokonał oceny badań przeprowadzonych w celu ustalenia zaleceń dotyczących warunków stosowania produktu leczniczego.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP, zapoznaj się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Carbaglu?

Preparat Carbaglu ma postać białych, rozpuszczalnych tabletek z kreską, które dodaje się do wody. Leczenie powinien rozpoczynać lekarz mający doświadczenie w leczeniu pacjentów z chorobami metabolicznymi. Składnikiem czynnym preparatu Carbaglu jest kwas kargluminowy w dawce 200 mg.

W jakim celu stosuje się preparat Carbaglu?

Preparat Carbaglu stosuje się w leczeniu hiperamonemii (podwyższonego poziom amoniaku we krwi) u pacjentów z niedoborem enzymu (syntazy N-acetyoglutaminianu, czyli NAGS). W normalnych warunkach enzym ten pomaga rozkładać amoniak. Gdy enzym ten nie występuje, amoniak nie ulega rozkładowi i gromadzi się we krwi.
Choroba ta jest niezwykle rzadka. U pacjentów z ciężkim, całkowitym niedoborem NAGS już wkrótce po urodzeniu szybko narasta poziom amoniaku we krwi. U pacjentów z częściowym niedoborem NAGS (łagodniejsza postać choroby) objawy mogą wystąpić w dowolnym wieku po niekorzystnym zdarzeniu wyzwalającym, takim jak zakażenie lub choroba wirusowa.
Ze względu na niską liczbę pacjentów cierpiących na chorobę, dnia 18 października 2000 r. preparat Carbaglu został uznany za sierocy produkt leczniczy (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować Carbaglu?

Leczenie preparatem Carbaglu powinien rozpocząć lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu chorób metabolicznych. Leczenie można rozpocząć już w pierwszym dniu życia. Pierwsza dawka początkowa powinna wynosić 100 mg/kg masy ciała; w razie potrzeby dawka ta może zostać zwiększona do 250 mg/kg. Następnie należy dostosować dawkę w taki sposób, aby utrzymać prawidłowy poziom amoniaku we krwi. Zakres dawek dobowych wynosi od 10 mg/kg do 100 mg/kg. Lek jest stosowany przez całe życie pacjenta.

Jak działa Carbaglu?

Osoby z niedoborem NAGS nie są w stanie rozkładać i wydalać amoniaku. W tej sytuacji amoniak gromadzi się i wykazuje toksyczne działanie na organizm, zwłaszcza na mózg. Składnik aktywny preparatu Carbaglu ma strukturę bardzo zbliżoną do N-acetyloglutaminianu, który aktywuje enzym rozkładający amoniak. W ten sposób preparat Carbaglu pomaga w rozkładaniu amoniaku i zmniejsza poziom amoniaku we krwi, redukując jego toksyczność.

Jak badano Carbaglu?

Bezpieczeństwo preparatu Carbaglu oceniano u 20 otrzymujących go pacjentów. Wśród tych 20 pacjentów u 12 osób występował niedobór NAGS i były one leczone średnio przez okres około 3 lat. Pozostałych 8 pacjentów było leczonych z powodu hiperamonemii z innych przyczyn. Opublikowane zostały także inne informacje na temat kolejnych 4 pacjentów leczonych składnikiem aktywnym preparatu Carbaglu.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Carbaglu zaobserwowano w badaniach?

U większości pacjentów po leczeniu preparatem Carbaglu poziom amoniaku wracał do normy. Możliwe było utrzymanie stabilnego stanu pacjentów otrzymujących preparat Carbaglu bez istotnych ograniczeń dietetycznych i bez konieczności przyjmowania innych leków.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Carbaglu?

Ze względu na to, że niedobór NAGS jest tak rzadką chorobą, opisano tylko kilka działań niepożądanych. Dotyczyły one zwiększonej potliwości (dwóch pacjentów) i podwyższonego poziomu enzymów (jeden pacjent).
Preparatu Carbaglu nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na kwas kargluminowy lub jakikolwiek inny składnik preparatu.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Carbaglu?

Niedobór NAGS jest rzadką, ciężką chorobą potencjalnie prowadzącą do poważnych następstw, dla której nie istnieją inne podobne metody leczenia. Na podstawie przedstawionych ograniczonych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że preparat Carbaglu skutecznie redukuje poziom amoniaku we krwi do wartości prawidłowych oraz że korzyści płynące ze stosowania preparatu Carbaglu przewyższają ryzyko i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Carbaglu do obrotu (udostępnienie go lekarzom).
Preparat Carbaglu został pierwotnie dopuszczony do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”, gdyż ze względu na to, że choroba występuje rzadko, nie było możliwe uzyskanie pełnych informacji na temat leku. Jako, że firma dostarczyła wymagane dodatkowe informacje, „wyjątkowe okoliczności” wygasły w dniu 26 czerwca 2006 r.

Inne informacje o preparacie Carbaglu:

Dnia 24 stycznia 2003 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Carbaglu ważne na terytorium całej Unii Europejskiej.

Zapis oznaczenia preparatu Carbaglu jako sierocego produktu leczniczego dostępny jesttutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Carbaglu dostępne jest tutaj.

Ostatnia aktualizacja streszczenia: 10-2006.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/461 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000461/WC500021585.pdf, Czerwiec 2008