• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument stanowi streszczenie Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia należy zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta (także stanowiącej część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (również stanowiącą część EPAR).

Co to jest ChondroCelect?

ChondroCelect jest zawiesiną do implantacji zawierającą komórki chrząstki.
ChondoCelect jest rodzajem leku do zaawansowanego leczenia zwanym „produktem inżynierii tkankowej”. Jest to rodzaj leku zawierającego zmodyfikowane komórki lub tkanki, tak aby mógł naprawiać, regenerować lub zastępować tkankę.

W jakim celu stosuje się preparat ChondroCelect?

Preparat ChondroCelect stosuje się w celu naprawy chrząstki w kolanie. Preparat stosuje się w przypadku pojedynczego urazu kłykcia udowego (dolny koniec kości udowej), wywołującego objawy.
Lek dostępny jest wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat ChondroCelect ?

Preparat ChondroCelect jest lekiem, który opracowuje się specjalnie dla każdego pacjenta i który można stosować jedynie do leczenia pacjenta, dla którego został przygotowany.
Preparat ChondroCelect może podawać jedynie wykwalifikowany chirurg w szpitalu. Na początku pobiera się biopsję (mała próbka) z chrząstki kolana pacjenta. Komórki chrząstki są następnie rozmnażane i rozbudowywane w laboratorium w celu wytworzenia wystarczającej ilości komórek do powstania zawiesiny z komórek, którą można wykorzystać do leczenia urazu chrząstki. Podczas operacji chirurgicznej kolana zawiesinę umieszcza się w miejscu uszkodzonej chrząstki pacjenta. Następnie stosuje się błonę biologiczną jako uszczelnienie, aby komórki podczas regeneracji chrząstki pozostawały w miejscu.
Pacjenci leczeni preparatem ChondroCelect poddawani są specjalnemu programowi rehabilitacji, w tym fizjoterapii. Taka kuracja pomaga pacjentom powrócić do zdrowia po operacji, jednocześnie pozwalając komórkom na implantację, a kolanu na zagojenie. Program może trwać do roku.

Jak działa preparat ChondroCelect?

Chrząstka w kolanie może ulec uszkodzeniu wskutek wypadku albo zużycia. Substancją czynną preparatu ChondroCelect są własne komórki chrząstki pacjenta. Te komórki to „oznakowane, zdolne do życia autologiczne komórki chrząstki namnożone ex vivo zawierające specyficzne białka markerowe”. Oznacza to, że komórki te pobiera się od pacjenta, hoduje poza jego ciałem i wykorzystuje do implantacji do chrząstki pacjenta. Komórki te regenerują uszkodzenia chrząstki poprzez wypełnienie przestrzeni w miejscu, gdzie chrząstka została uszkodzona.

Jak badano preparat ChondroCelect ?

Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie preparatu ChondroCelect badano w modelach eksperymentalnych.
Preparat ChondroCelect porównano z mikrozłamaniem (rodzaj zabiegu chirurgicznego stosowanego w leczeniu urazów chrząstki) w jednym badaniu głównym z udziałem 118 dorosłych pacjentów z objawami wywołanymi przez uraz chrząstki kolana. Uszkodzeniu uległa chrząstka kłykcia udowego, a wielkość urazu kształtowała się w granicach od 1 do 5 cm2 . Główną miarę skuteczności stanowił postęp w wyleczeniu urazu po jednym roku i zmiana w skali KOOS (Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score) po 1-3 lat leczenia. Pomiaru w skali KOOS dokonywali pacjenci oceniający uciążliwość objawów.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu ChondroCelect zaobserwowano w badaniach?

Preparat ChondroCelect był skuteczniejszy od mikrozłamania w leczeniu urazu chrząstki. Po roku, kiedy prześwietlono i pobrano próbki chrząstki, zauważono, że u pacjentów leczonych preparatem ChondroCelect strukturalna regeneracja chrząstki przebiegała lepiej niż u pacjentów leczonych metodą mikrozłamania. W ograniczaniu występowania objawów preparat ChondroCelect był równie skuteczny co mikrozłamanie. Nie zanotowano wyraźnych dowodów potwierdzających różnice w skali KOOS między pacjentami leczonymi preparatem ChondroCelect a tymi leczonymi metodą mikrozłamania.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu ChondroCelect?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu ChondroCelect (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to: bóle stawów, przerost chrząstki, trzeszczenie stawów (anormalne trzeszczenie) oraz puchnięcie stawów. Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu ChondroCelect znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu ChondroCelect nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na którykolwiek składnik preparatu lub na surowicę wołową (krew krowy).

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat ChondroCelect?

Jako że preparat ChondroCelect należy do grupy leków do zaawansowanego leczenia, jego ocenę przeprowadził Komitet ds. Zaawansowanego Leczenia (CAT). W oparciu o ocenę przeprowadzoną przez CAT CHMP uznał, że korzyści ze stosowania preparatu ChondroCelect przewyższją ryzyko leczenia pojedynczych objawowych uszkodzeń chrząstki kłykcia udowego stawu kolanowego (w stopniu III lub IV w klasyfikacji Międzynarodowego Towarzystwa Naprawy Chrząstki Stawowej) u osób dorosłych. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu ChondroCelect do obrotu.

Jakie środki przedsięwzięto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu ChondroCelect?

Firma produkująca preparat ChondroCelect zapewni, by wszyscy chirurdzy lub pozostały personel medyczny mający styczność z preparatem ChondroCelect otrzymali materiały szkoleniowe dotyczące stosowania produktu. Materiały szkoleniowe dla chirurgów obejmą informacje dotyczące pobierania biopsji chrząstki od pacjenta, przeprowadzania operacji i działań następczych. Materiały dla pozostałego personelu medycznego obejmować będą informacje dotyczące obchodzenia się z pobraną biopsją i przygotowania preparatu ChondroCelect do implantacji oraz dalszych badań kontrolnych pacjenta i zalecanej fizjoterapii. Firma przeprowadzi również dalsze badania w celu uzyskania dodatrkowych informacji o bezpieczeństwie i skuteczności preparatu ChondroCelect.

Inne informacje dotyczące preparatu ChondroCelect:

W dniu 5 października 2009 r. Komisja Europejska przyznała firmie TiGenix NV pozwolenie na dopuszczenie preparatu ChondroCelect do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu ChondroCelect znajduje się tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 10-2009.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/878- EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_l(...)6033.pdf , Listopad 2009