• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oceniłprzeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenianależy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować sięz lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceńCHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Cystadane?

Preparat Cystadane ma postać proszku do stosowania doustnego, który zawiera substancję czynną –bezwodną betainę.

W jakim celu stosuje się Cystadane?

Preparat Cystadane stosuje się w leczeniu homocystynurii. Podaje się go w połączeniu z innymilekami takimi, jak witamina B6 (pirydoksyna), witamina B12 (kobalamina), foliany oraz ze specjalnądietą.
Homocystynuria jest chorobą dziedziczną (genetyczną), w której aminokwas metionina nie możezostać całkowicie rozłożony przez organizm. W normalnych warunkach metionina pochodzi z białekzawartych w produktach spożywczych i jest zazwyczaj rozkładana do homocysteiny, a następniecysteiny. Pacjenci z homocystynurią nie są w stanie przekształcać homocysteiny w cysteinę, wzwiązku z czym homocysteina gromadzi się we krwi i w moczu. Do objawów homocystynurii należyzakrzepica (powstawanie zakrzepów krwi w naczyniach krwionośnych), osłabienie kości, zmiany wukładzie szkieletowym, ektopia soczewki (choroba, w której soczewka oka znajduje się wnieprawidłowym położeniu) oraz opóźnienie umysłowe. Choroba jest poważna i charakteryzuje sięwysoką umieralnością. Preparat Cystadane stosuje się u pacjentów ze wszystkimi trzema znanymitypami homocystynurii, spowodowanymi brakiem substancji niezbędnych do rozkładania metioniny(„beta-syntazy cystationiny” [CBS] lub “reduktazy 5,10-metylenotetrahydrofolianu” [MTHFR]), bądźzaburzeniami „metabolizmu kofaktora kobalaminy” (cbl).
Ponieważ liczba pacjentów z homocystynurią jest niewielka, gdyż choroba ta występuje rzadko, wdniu 9 lipca 2001 r. preparat Cystadane uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkichchorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Cystadane?

Leczenie preparatem Cystadane powinien nadzorować lekarz posiadający doświadczenie w leczeniupacjentów z homocystynurią.Standardowa dawka preparatu Cystadane dla pacjentów w wieku powyżej 10 roku życia wynosi 6 g nadobę w dwóch jednakowych dawkach podzielonych. Dzieci w wieku do 10 roku życia powinnyprzyjmować 100 mg na kilogram masy ciała na dobę w dwóch równych dawkach podzielonych.Dawkę dla dzieci można skorygować na podstawie odpowiedzi na leczenie (monitorowanej przezpomiar poziomu homocysteiny we krwi), lecz przyjmowanie preparatu Cystadane częściej niż dwarazy na dobę lub w dawkach przekraczających 150 mg na kilogram masy ciała nie poprawia korzyściz jego stosowania. Celem leczenia jest utrzymanie poziomu homocysteiny we krwi poniżej15 mikromoli lub na jak najniższym poziomie. Taki efekt zazwyczaj osiąga się w ciągu jednegomiesiąca.
Preparat Cystadane jest dostarczany wraz z 3 łyżeczkami, umożliwiającymi odmierzanie 100 mg,150 mg i 1 g proszku. Proszek ten należy dokładnie rozpuścić w wodzie, soku, mleku, mieszancemlecznej lub innym pokarmie bezpośrednio przed jego spożyciem.

Jak działa Cystadane?

Betaina jest naturalną substancją, którą ekstrahuje się z buraka cukrowego. W homocystynurii betainaredukuje poziom homocysteiny we krwi, ułatwiając w organizmie reakcję określają jako „metylacja”,w której homocysteina jest przekształcana z powrotem w metioninę. Pomaga to redukować objawychoroby.

Jak badano Cystadane?

Firma przedstawiła informacje z literatury naukowej na temat preparatu Cystadane. Obejmowały one202 doniesienia opisujące działania preparatu Cystadane, podawanego w różnych dawkach, na poziomhomocysteiny u pacjentów z homocystynurią w różnym wieku. W przypadku 140 pacjentówprzedstawiono także informacje na temat występujących u nich objawów, stosowanych dawek i czasuleczenia, a także innych przyjmowanych leków. Większość pacjentów przyjmowała takżewitaminy B6 lub B12, bądź foliany. Informacje z tych badań porównano z opublikowanymidoniesieniami opisującymi przebieg choroby u pacjentów nieleczonych.

Jakie korzyści ze stosowania Cystadane zaobserwowano w badaniach?

Wydaje się, że u pacjentów przyjmujących preparat Cystadane występuje większa redukcja poziomuhomocysteiny niż u pacjentów nieleczonych. Jest to związane z obserwowaną poprawą objawówdotyczących układu krążenia (serca i naczyń krwionośnych) oraz rozwojem układu nerwowegou około trzech czwartych pacjentów przyjmujących preparat Cystadane. Lek ten był skutecznyu pacjentów ze wszystkimi trzema typami homocystynurii.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Cystadane?

Najczęstszym działaniem niepożądanym preparatu Cystadane (obserwowanym u więcej niż 1 pacjentana 10) jest podwyższony poziom metioniny we krwi. Poziom metioniny należy monitorować upacjentów przyjmujących preparat Cystadane, gdyż jego nadmierne wahania mogą doprowadzić doobrzęku mózgu. Pacjenci z objawami obrzęku mózgu, takimi jak poranne bóle głowy z wymiotami lubzaburzenia widzenia, powinni powiedzieć o tym swojemu lekarzowi, gdyż może być konieczneprzerwanie leczenia preparatem Cystadane. Pełen wykaz działań niepożądanych zgłaszanych popodaniu preparatu Cystadane znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Cystadane nie należy stosować u pacjentów, u których może występować nadwrażliwość(uczulenie) na betainę.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Cystadane?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że choć przeprowadzononiewiele systematycznych badań preparatu Cystadane, to jednak lek ten jest przydatny po dołączeniudo istniejących metod leczenia homocystynurii, takich jak suplementacja witaminowa i stosowaniespecjalnej diety. Komitet zwrócił uwagę na to, że preparat Cystadane nie zastępuje innych metodleczenia.
Komitet uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Cystadane przewyższają ryzykow leczeniu uzupełniającym homocystynurii, gdy jest on stosowany zgodnie ze wskazaniem. Komitetzalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Cystadane do obrotu.

Jakie działania podjęto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Cystadane?

Firma wytwarzająca preparat Cystadane będzie prowadziła rejestr pacjentów przyjmujących lekw celu monitorowania jego bezpieczeństwa. W szczególności firma będzie monitorowała przypadkiobrzęku mózgu, jaki obserwowano u niewielkiej liczby pacjentów podczas badań tego leku.

Inne informacje o preparacie Cystadane:

Dnia 15 lutego 2007 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe SARL pozwolenie nadopuszczenie preparatu Cystadane do obrotu ważne na terytorium całej Unii Europejskiej.

Dokumentacja dotycząca przyznania preparatowi Cystadane statusu leku sierocego dostępna jest tutaj.
    Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Cystadane dostępne jest tutaj.

Ostatnia aktualizacja streszczenia: 01-2007.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/678 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000678/WC500037399.pdf, Czerwiec 2008