• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Jego celem jest wyjaśnienie, w jaki sposób ocena dokonana przez Komitet ds. ProduktówLeczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) na podstawie przeprowadzonych badań doprowadziłado ustalenia zaleceń dotyczących warunków stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu zdrowia lub stosowanego leczenia,należy zapoznać się z ulotką dołączoną do opakowania (także stanowiącą część sprawozdaniaEPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą.

Co to jest CYSTAGON?

CYSTAGON jest lekiem, który zawiera substancję czynną cysteaminę. Preparat jest dostępny wpostaci kapsułek (50 i 150 mg).

W jakim celu stosuje się preparat CYSTAGON?

CYSTAGON jest stosowany do leczenia pacjentów, u których występuje cystynoza nefropatyczna(nerkowa). Cystynoza jest rzadką chorobą dziedziczną powodującą gromadzenie się cystyny wkomórkach organizmu, co uniemożliwia im prawidłowe funkcjonowanie. Prowadzi do problemów znerkami, a następnie obejmuje inne części ciała, w tym oczy, niektóre gruczoły (tarczycę, gonady,trzustkę), ośrodkowy układ nerwowy, mięśnie i wątrobę. Jednym z objawów tej choroby jestzahamowanie wzrostu.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować CYSTAGON?

Leczenie preparatem CYSTAGON powinien rozpoczynać lekarz posiadający doświadczenie wleczeniu cystynozy.
Należy monitorować poziom cystyny w krwinkach białych i odpowiednio korygować dawkę leku.U dzieci w wieku do 12 roku życia zalecana dawka wynosi 1,30 g/m²/dobę w 4 dawkachpodzielonych.
U pacjentów w wieku powyżej 12 roku życia i powyżej 50 kg masy ciała zalecana dawka wynosi2 g/dobę w 4 dawkach podzielonych. Dawka początkowa powinna wynosić od 1/4 do 1/6przewidywanej dawki końcowej. Dawkę początkową należy stopniowo zwiększać w okresie4-6 tygodni.

Jak działa CYSTAGON?

CYSTAGON reaguje z cystyną, tworząc cysteinę i sól cysteinowo-cysteaminową (mieszanydwusiarczek). Sól ta jest następnie usuwana z komórek przez układ służący do transportu innegoaminokwasu (lizyny). Ilość cystyny w narządach zmniejsza się, co ogranicza uszkodzenia tychnarządów.

Jak badano CYSTAGON?

CYSTAGON był oceniany w trzech badaniach klinicznych z udziałem 234 pacjentów w okresie12 lat. Badania te obejmowały dzieci i nowo rekrutowanych pacjentów, u których oceniano dwieróżne dawki. Ze względu na to, że choroba ta jest bardzo poważna, ze względów etycznych nie byłomożliwe porównanie leku CYSTAGON bezpośrednio z preparatem nieaktywnym (placebo). Zamiasttego dokonano porównania z grupą pacjentów, którzy otrzymywali preparat nieaktywny w ramachinnego, niezależnego badania. W badaniach oceniano czynność nerek, przeżywalność oraz tempowzrostu pacjentów.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu CYSTAGON zaobserwowano w badaniach?

Trzy wymienione badania wykazały, że preparat CYSTAGON opóźnia wystąpienie problemów znerkami, jak również konieczność stosowania dializ lub przeszczepu nerek, gdy leczenie rozpoczynasię we wczesnym wieku u pacjentów z dobrą czynnością nerek. Lek poprawia także przeżywalność itempo wzrostu leczonych dzieci.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu CYSTAGON?

Działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu CYSTAGON dotyczą głównie układupokarmowego. Do najczęściej występujących działań niepożądanych (zaobserwowanych u więcej niż1 pacjenta na 10) należą: anoreksja (utrata apetytu), wymioty, nudności, biegunka, letarg (ospałość) igorączka. Pełny opis działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu CYSTAGONprzedstawiono w ulotce dla pacjenta.
Preparatu CYSTAGON nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość(alergia) na cysteaminę, na penicylaminę lub na którykolwiek składnik preparatu. Preparatu nie należystosować także u kobiet karmiących piersią ani kobiet w ciąży, lub u których istnieje jejprawdopodobieństwo (zwłaszcza w okresie trzech pierwszych miesięcy ciąży), chyba że jest towyraźnie konieczne.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat CYSTAGON?

Cystynoza jest rzadką, śmiertelną chorobą, a preparat CYSTAGON jest uważany za przydatny lek wjej leczeniu, dla którego nie istnieje alternatywne leczenie. Komitet ds. Produktów LeczniczychStosowanych u Ludzi (CHMP) zdecydował, że korzyści ze stosowania preparatu CYSTAGONprzewyższają związane z tym ryzyko i zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie do obrotu.
CYSTAGON został zarejestrowany w „wyjątkowych okolicznościach”, gdyż z uwagi na fakt, iżchoroba, w której jest on stosowany, występuje rzadko, w chwili przyznania pozwolenia nie byłomożliwe uzyskanie pełnych informacji na temat leku. Wraz z dostarczeniem przez firmę wymaganychdodatkowych informacji, „wyjątkowe okoliczności” wygasły w dniu 17 kwietnia 2007 r.

Inne informacje o preparacie CYSTAGON:

Dnia 23 czerwca 1997 r. Komisja Europejska przyznała firmie Orphan Europe pozwolenie nadopuszczenie do obrotu dla preparatu CYSTAGON ważne na terytorium całej Unii Europejskiej.Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu odnowiono w dniu 23 czerwca 2002 r. oraz 23 czerwca 2007 r.

Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu CYSTAGON jest dostępne tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 06-2007.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/125 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000125/WC500037758.pdf, Czerwiec 2008