• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oceniłprzeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia,należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się zlekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceńCHMP, należy zapoznać się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Aldurazyme?

Preparat Aldurazyme jest roztworem do infuzji (wlewu dożylnego). Zawiera on substancję czynnązwaną laronidaza.

W jakim celu stosuje się preparat Aldurazyme?

Preparat Aldurazyme jest wskazany w substytucji enzymatycznej u pacjentów z potwierdzonym rozpoznaniem mukopolisacharydozy typu I (MPS I; niedobór α-L-iduronidazy) w celu leczenia nieneurologicznych objawów choroby (niezwiązanych z mózgiem lub nerwami). MPS I jest rzadką chorobą dziedziczną, w której poziom aktywności enzymu α-L-iduronidazy jest znacznie niższy niż normalnie, co powoduje, że niektóre substancje (glikozaminoglikany) nie są rozkładane odkładając się w większości organów w organizmie i powodując ich uszkodzenie. Nieneurologicznymi symptomami MPS I mogą być przykładowo: powiększona wątroba, utrudniająca poruszanie się sztywność stawów, mniejsza pojemność płuc, choroby serca i oczu.
Z powodu niskiej liczby pacjentów cierpiących na MPS I choroba została uznana za „rzadką”, a preparat Aldurazyme został oznaczony jako „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach) w dniu 14 lutego 2001 r.
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Aldurazyme?

Leczenie preparatem Aldurazyme powinno odbywać się pod kontrolą lekarza posiadającegodoświadczenie w leczeniu pacjentów z MPS I lub innymi wrodzonymi chorobami metabolicznymi.Preparat Aldurazyme należy podawać w szpitalu lub klinice, gdzie dostępny jest sprzęt do reanimacji,a pacjentom przed przeprowadzeniem infuzji można podać leki zapobiegające reakcji alergicznej.Preparat Aldurazyme należy podawać raz w tygodniu we wlewie dożylnym. Przeznaczony jest on dodługotrwałego stosowania.

Jak działa preparat Aldurazyme?

Substancja czynna preparatu Aldurazyme, laronidaza, jest kopią enzymu ludzkiego α-L-iduronidazy. Uzyskuje się ją za pomocą metody zwanej „technologią rekombinacji DNA”: enzym produkowany jest przez komórkę, do której wprowadzono gen (DNA) umożliwiający jej produkcję enzymu. Laronidaza zastępuje w organizmie pacjentów z MPS I brakujący enzym. Podawanie brakującego enzymu sprawia, że symptomy MPS I są pod kontrolą, a jakość życia pacjentów ulega poprawie.

Jak badano preparat Aldurazyme?

Bezpieczeństwo preparatu Aldurazyme badano u 45 pacjentów powyżej piątego roku życia z potwierdzoną diagnozą MPS I. W badaniu porównano skuteczność preparatu Aldurazyme ze skutecznością placebo (leczenie obojętne). Główną miarą skuteczności była czynność płuc (FVC - natężona pojemność życiowa) oraz odległość, jaką pacjenci byli w stanie pokonać w czasie 6-minutowego marszu przed leczeniem i po zakończeniu leczenia trwającego 26 tygodni, a badanie prowadzono przez cztery lata.
Preparat Aldurazyme badano również u 20 dzieci poniżej piątego roku życia, które stosowały preparat Aldurazyme przez jeden rok. W badaniu oceniono głównie bezpieczeństwo leku, ale również obserwowano jego skuteczność (obserwując jego wpływ na obniżanie poziomu glikozaminoglikan w moczu oraz rozmiar wątroby).

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Aldurazyme zaobserwowano w badaniach?

Badanie wykazało, że po 26-tygodniowym leczeniu preparatem Aldurazyme u pacjentów nastąpiła poprawa zarówno pod względem FVC, jak i zdolności chodzenia. Efekt ten utrzymał się przez prawie cztery lata. U dzieci poniżej piątego roku życia, preparat Aldurazyme obniżył poziom glikozaminoglikan w moczu o ok. 60%, a pod koniec badania u połowy dzieci poddanych leczeniu wątroba miała normalny rozmiar.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Aldurazyme?

Większość działań niepożądanych związanych z preparatem Aldurazyme to raczej objawy poinfuzyjne niż spowodowane działaniem leku. Objawy te mają zazwyczaj łagodny lub umiarkowany przebieg i z czasem ustępują. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi związanymi z działaniem preparatu Aldurazyme występującymi u pacjentów powyżej piątego roku życia (obserwowanymi u więcej niż 1 pacjenta na 10) to ból głowy, nudności (mdłości), ból brzucha, wysypka, bóle stawów (uszkodzenie stawów), artralgia (ból stawów), ból pleców, kończyn (rąk i nóg), zaczerwienienie, gorączka i reakcje w miejscu podania wlewu dożylnego. U pacjentów poniżej piątego roku życia bardzo często występującymi działaniami niepożądanymi są podwyższone ciśnienie krwi, obniżone natlenienie krwi (miara funkcji płuc), tachykardia (przyśpieszenie akcji serca), gorączka i dreszcze. Pełny wykaz wszystkich działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Aldurazyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.
W organizmie prawie wszystkich pacjentów otrzymujących preparat Aldurazyme wytwarzane są przeciwciała (białka produkowane w odpowiedzi na preparat Aldurazyme), lecz ich wpływ na bezpieczeństwo i skuteczność leku nie został do tej pory w pełni poznany. Preparatu Aldurazyme nie należy podawać pacjentom, u których mogą wystąpić ostre reakcje alergiczne (reakcja anafilaktyczna) na laronidazę lub którykolwiek składnik.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Aldurazyme?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że preparat Aldurazyme pozwala skutecznie kontrolować symptomy MPS I. Komitet również uznał, że korzyści płynące ze stosowania preparatu Aldurazyme przewyższają ryzyko związane z długoterminowym zastępczym leczeniem enzymami u pacjentów z potwierdzoną diagnozą MPS I. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Aldurazyme do obrotu w „wyjątkowych okolicznościach”. Oznacza to, że ze względu na rzadkość występowania choroby, nie było możliwe otrzymanie pełnych informacji o preparacie Aldurazyme. Raz do roku Europejska Agencja ds. Leków (EMEA) dokona przeglądu wszystkich dostępnych nowych informacji o leku i, w razie konieczności, dokona aktualizacji niniejszego streszczenia.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Aldurazyme?

Firma produkująca preparat Aldurazyme będzie monitorowała pacjentów otrzymujących preparatAldurazyme, obserwując objawy poinfuzyjne i wytwarzanie przeciwciał.

Inne informacje na temat preparatu Aldurazyme:

W dniu 10 czerwca 2003 r. Komisja Europejska przyznała firmie Genzyme Europe B.V. pozwolenie na dopuszczenie preparatu Aldurazyme do obrotu ważne na terenie całej Unii Europejskiej.

Zapis oznaczenia preparatu Aldurazyme jako leku sierocego dostępny jest tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Aldurazyme dostępne jest tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 12-2007.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/477 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000477/WC500023373.pdf, Maj 2008