• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument stanowi streszczenie Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia należy zapoznać się z treścią ulotki dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (również stanowiącą część EPAR).

Co to jest Mozobil?

Preparat Mozobil ma postać roztworu do wstrzykiwań zawierającego substancję czynną pleriksafor.

W jakim celu stosuje się preparat Mozobil?

Preparat Mozobil stosuje się przy przeszczepianiu komórek pnia układu krwiotwórczego (komórki w szpiku kostnym, które mogą przekształcić się w inne rodzaje krwinek). Preparat stosuje się u pacjentów z chłoniakiem lub szpiczakiem mnogim (rodzaje nowotworu komórek krwi) przy przeszczepie autologicznym (kiedy własne komórki pacjenta stosowane są przy przeszczepie).
Preparat stosuje się u pacjentów, u których występują trudności w gromadzeniu komórek pnia.
Ze względu na niską liczbę pacjentów, którzy potrzebują komórek pnia, choroba jest uznawana za rzadką, a preparat Mozobil został oznaczony w dniu 20 października 2004 r. jako „lek sierocy” (leki stosowany w rzadkich chorobach).

Jak stosować preparat preparat Mozobil?

Leczenie preparatem Mozobil powinien rozpoczynać i nadzorować lekarz posiadający doświadczenie w leczeniu nowotworów lub chorób krwi. Po podaniu preparatu Mozobil należy pobrać należy komórki pnia z krwi od pacjenta i przechować je do transplantacji. Z tego powodu leczenie należy prowadzić we współpracy z wyspecjalizowanym ośrodkiem posiadającym doświadczenie z taką procedurą, który może prawidłowo monitorować komórki pnia.Preparat Mozobil stosuje się łącznie z hormonem zwanym czynnikiem stymulującym powstawanie kolonii granulocytów (G-CSF). G-CSF stosuje się w monoterapii przez cztery dni, zanim dodany zostanie preparat Mozobil. Preparat Mozobil dodaje się w postaci wstrzyknięcia podskórnego na sześć do 11 godzin przed każdą sesją, w trakcie której pobierane są krew i komórki pnia od pacjenta. Preparat można stosować przez maksymalnie siedem dni.

Jak działa preparat Mozobil?

Preparat Mozobil stosuje się w celu oddzielenia komórek pnia od szpiku kostnego, tak aby mogłyby być uwolnione do krwi. Substancja czynna preparatu Mozobil, pleriksafor, działa poprzez blokowanie działania białka zwanego „receptorem chemokiny CXCR4”. Zwykle białko pomaga komórkom pnia pozostać w szpiku kostnym. Blokując działanie komórek pnia, preparat Mozobil umożliwia komórkom pnia uwolnienie do krwi w celu ich pobrania.

Jak badano preparat Mozobil?

Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie preparatu Mozobil badano na modelach eksperymentalnych.
Preparat Mozobil porównywano z placebo (leczenie obojętne) w dwóch badaniach głównych z udziałem 298 dorosłych osób z rodzajem chłoniaka zwanego chłoniakiem typu non-Hodgkin oraz u 302 dorosłych ze szpiczakiem mnogim. Wszyscy pacjenci otrzymywali również G-CSF. Główną miarą skuteczności była liczba pacjentów, u których w ciągu 2-4 dni można było pobrać docelową liczbę komórek pnia. W badaniach obserwowano liczbę pacjentów z docelową liczbą komórek pnia, u których przeszczep komórek pnia zakończył się sukcesem (komórki zaczęły się rozmnażać i wytwarzać normalne krwinki).

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Mozobil zaobserwowano w badaniach?

Preparat Mozobil był skuteczniejszy od placebo w mobilizowaniu komórek pnia ze szpiku kostnego.
Wśród pacjentów z chłoniakiem 60% osób otrzymujących Mozobil osiągnęło docelową liczbę komórek pnia w ciągu 4 dni zbierania (89 ze 150), w porównaniu z 20% pacjentów otrzymujących placebo. Wśród pacjentów ze szpiczakiem mnogim 72% osób przyjmujących preparat Mozobil osiągnęło docelową liczbę komórek pnia (106 ze 148), w porównaniu z 34% pacjentów przyjmujących placebo (53 ze 154). W obu badaniach więcej pacjentów przyjmujących preparat  Mozobil osiągnęło docelową liczbę komórek pnia, a przeszczep komórek pnia zakończył się u nich powodzeniem.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Mozobil?

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Mozobil (obserwowane u więcej niż 1 pacjenta na 10) to: biegunka, nudności (mdłości) oraz ból w miejscu wstrzyknięcia.
Pełny wykaz działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Mozobil znajduje się w ulotce dla pacjenta. Preparatu Mozobil nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na pleriksafor lub którykolwiek składnik preparatu.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Mozobil?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że korzyści wynikające ze stosowania preparatu Mozobil przewyższają ryzyko jego stosowania w skojarzeniu z G-CSF w celu zwiększenia mobilizacji komórek pnia układu krwiotwórczego do gromadzenia krwi obwodowej i późniejszego przeszczepu autologicznego u pacjentów z chłoniakiem i szpiczakiem mnogim, u których występuje słaba mobilizacja komórek. Komitet zalecił wydanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Mozobil do obrotu.

Inne informacje dotyczące preparatu Mozobil:

W dniu 31 lipca 2009 r. Komisja Europejska przyznała fimie Genzyme Europe B.V. pozwolenie na dopuszczenie preparatu Mozobil do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczące preparatu Mozobil znajduje się tutaj.
Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Mozobil znajduje się tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 06-2009.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/1030 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_l(...)0687.pdf , Sierpień 2009