• EPAR
• Zgłoś działanie niepożądane

Niniejszy dokument jest streszczeniem Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego(EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) oceniłprzeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat uwarunkowań medycznych lub sposobuleczenia, należy zapoznać się z ulotką dla pacjenta (także stanowiącą część EPAR) bądźskontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. . W celu uzyskania dodatkowych informacji napodstawie zaleceń CHMP, zapoznaj się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Myozyme?

Myozyme jest białym proszkiem w fiolce do rozpuszczania w roztworze do infuzji. Myozyme zawieraczynną substancję alglukozydazę alfa.

W jakim celu stosuje się preparat Myozyme?

Myozyme jest wskazany w leczeniu pacjentów z chorobą Pompego, rzadko dziedzicznymzaburzeniem. Pacjenci z chorobą Pompego wykazują niedobór enzymu, alfa-glukozydazy. Enzym tenrozkłada glikogen (węglowodan) na cukier. Jeżeli enzym nie jest obecny, glikogen gromadzi się wniektórych tkankach, w szczególności w sercu i tkance mięśniowej (w tym w przeponie, głównymmięśniu odpowiedzialnym za oddychanie pod płucami). Progresywne gromadzenie się glikogenuprzejawia się pod postacią szerokiej gamy objawów i symptomów, tj. powiększone serce, problemy zoddychaniem i osłabienie mięśni. Choroba może pojawić się przy narodzinach, ale również wpóźniejszym stadium życia (późna postać choroby); dla tej późnej postaci choroby nie udowodnionokorzyści z preparatu Myozyme.
Alfa-glukozydaza został oznaczona jako sierocy produkt leczniczy w dniu 14 lutego 2001 r.Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować lek Myozyme?

Leczenie preparatem Myozyme powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza z doświadczeniem wleczeniu pacjentów z chorobą Pompego lub innymi wrodzonymi chorobami tego samego rodzaju.Myozyme podawany jest wlewem dożylnym co 2 tygodnie w dawce 20 mg/kg masy ciała. Zaleca sięrozpoczęcie infuzji z szybkością początkową 1 mg/kg/godz. i stopniowe jej zwiększanie o2 mg/kg/godz. co 30 minut, do osiągnięcia maksymalnej szybkości 7 mg/kg/godz. Preparat Myozymemoże być podawany dzieciom, młodzieży, dorosłym i pacjentom w wieku podeszłym.

Jak działa preparat Myozyme?

Myozyme jest enzymatyczną terapią zastępczą. Enzymatyczna terapia zastępcza dostarcza brakującyenzym. Myozyme został opracowany w celu zastąpienia ludzkiego enzymu, alfa-glukozydazy, któregobrakuje osobom z chorobą Pompego. Aktywny składnik preparatu Myozyme, alglukozydaza alfa, jestkopią ludzkiego enzymu, wyprodukowanego metodą zwaną jako „technologia rekombinacyjna DNA”:enzym produkowany jest przez komórkę, do której wprowadzono gen (DNA) umożliwiający jejprodukcję enzymu. Enzym zastępczy pomaga rozbić glikogen i hamuje jego rozbudowę w(gromadzenie) komórkach.

Jak badano lek Myozyme?

Przedstawiono dwa główne badania z udziałem 39 dzieci i niemowląt z wczesną postacią choroby.Myozyme porównano u pacjentów z chorobą Pompego, którzy nie zostali poddani leczeniu i niewzięli udziału w badaniach (historyczna grupa porównawcza). Podczas tych badań dokonano pomiaruczasu do śmierci lub czasu do kiedy pacjenci potrzebowali wsparcia oddechu. W dodatkowychbadaniach obserwowano oddziaływanie preparatu Myozyme u pacjentów z późną postacią choroby.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Myozyme zaobserwowano w badaniach?

Preparat Myozyme w znaczący sposób zwiększa czas przeżycia u pacjentów z wczesną postaciąchoroby Pompego. Lek poprawia czynność serca, czynności motoryczne (ruch) oraz czynnościoddychania, jak również wzrost i umiejętności czynnościowe. W głównym badaniu przeprowadzonymna niemowlętach (mających mniej niż 6 miesięcy), po 52 tygodniach leczenia żyła cała grupa 18pacjentów leczonych preparatem Myozyme oraz 15 z 18 pacjentów żyło i nie wymagało inwazyjnegowspomagania oddychania, podczas gdy w kohorcie historycznej do wieku 18 miesięcy dożył 1 z 42pacjentów. Wyniki zostały potwierdzone w innym podobnym badaniu na dzieciach w wieku od 6miesięcy do 3.5 roku. W późnej postaci choroby, działanie preparatu Myozyme było zmienne i trudnedo zmierzenia. Wyniki nie były w stanie potwierdzić wyraźnej korzyści dla powyższego przypadku.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Myozyme?

W trakcie badań najczęstszymi działaniami niepożądanymi (u więcej niż 1 pacjenta na 10), którewystąpiły podczas lub tuż po infuzji były zaczerwienienie, pokrzywka (swędząca wysypka), gorączkai wysypka. . Pełen opis wszystkich zgłaszanych działań niepożądanych związanych ze stosowaniemleku Myozyme znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Pacjenci otrzymujący preparat Myozyme mogą wytwarzać przeciwciała (białka wytwarzane wodpowiedzi na Myozyme), a ich oddziaływanie na bezpieczeństwo i skuteczność preparatu Myozymenie jest jeszcze dostatecznie znana.
Leku Myozyme nie należy stosować u osób, u których może występować nadwrażliwość (alergia) naalglukozydazę alfa lub jakikolwiek inny składnik preparatu.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Myozyme?

Wczesna postać choroby Pompego jest poważną chorobą, dla której nie zaaprobowano żadnegoleczenia na terenie Unii Europejskiej. Badania wykazały, że Myozyme znacznie zwiększa czasprzeżycia bez poważnych skutków ubocznych u badanych pacjentów. Komitet ds. ProduktówLeczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) stwierdził, że korzyści z preparatu Myozyme są większeniż ryzyko dla długotrwałej enzymatycznej terapii zastępczej u pacjentów z potwierdzonymrozpoznaniem choroby Pompego (niedobór kwaśnej alfa-glukozydazy). Komitet zalecił wydaniepozwolenia na dopuszczenie do obrotu dla produktu Myozyme.

Jakich informacji brakuje jeszcze na temat preparatu Myozyme?

Firma nadal kontynuuje badania nad oddziaływaniem leku Myozyme na pacjentów z późną postaciąchoroby.

Jakie środki przedsięwzięto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Myozyme?

Firma zajmująca się produkcją Myozyme wdraża plan mający na celu zapewnienie bezpiecznegostosowania preparatu, głównie poprzez kontrolowanie sposobu wytwarzania przeciwciał przezpacjentów go otrzymujących, lecz również poprzez wdrożenie rejestru dla wszystkich osóbcierpiących na chorobę Pompego oraz poprzez zapewnienie, że zawiadomi lekarzy o reakcjachzwiązanych z infuzją.

Inne informacje o produkcie Myozyme:

W dniu 29 marca 2006 r. Komisja Europejska przyznała firmie Genzyme Europe B.V., ważne w całejUnii Europejskiej, pozwolenie na dopuszczenie do obrotu dla preparatu Myozyme.Zapis oznaczenia preparatu Myozyme jako leku sierocego znajduje się tutaj.

Pełne sprawozdanie EPAR dla preparatu Myozyme dostępne jest tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: D A T A01-2006.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/636 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_library/EPAR_-_Summary_for_the_public/human/000636/WC500032126.pdf, Czerwiec 2008