• Ulotka
• Charakterystyka
• EPAR
• Źródło informacji
• Zgłoś działanie niepożądane

Nplate

Amgen Europe B.V.

proszek i rozpuszczalnik do sporządzania roztworu do wstrzykiwań

Substancja czynna:
Romiplostim

Kod ATC:
B 02 B X 04

Synonimy

Romiplostim Romiplostimum

Niniejszy dokument stanowi streszczenie Europejskiego Publicznego Sprawozdania Oceniającego (EPAR). Wyjaśnia, jak Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) ocenił przeprowadzone badania w celu ustalenia zaleceń w sprawie stosowania leku.
W celu uzyskania dodatkowych informacji na temat stanu chorobowego lub sposobu leczenia należy zapoznać się z treścią ulotki dołączonej do opakowania (także stanowiącej część EPAR), bądź skontaktować się z lekarzem lub farmaceutą. W celu uzyskania dodatkowych informacji na podstawie zaleceń CHMP należy zapoznać się z dyskusją naukową (także stanowiącą część EPAR).

Co to jest Nplate?

Preparat Nplate jest dostępny w postaci proszku do sporządzania roztworu do wstrzykiwań. Preparat zawiera substancję czynną romiplostym.

W jakim celu stosuje się preparat Nplate?

Preparat Nplate stosuje się w leczeniu przewlekłej samoistnej plamicy małopłytkowej u osób dorosłych. W przebiegu tego schorzenia układ odpornościowy pacjenta niszczy płytki krwi (elementy krwi biorące udział w jej krzepnięciu). Pacjenci z samoistną plamicą małopłytkową mają mało płytek krwi, dlatego występuje u nich ryzyko krwawienia.
Preparat Nplate stosuje się u pacjentów, którzy byli poddani leczeniu takimi lekami, jak kortykosteroidy lub immunoglobuliny, bądź u których przeprowadzono zabieg usunięcia śledziony, jeśli te sposoby leczenia okazały się nieskuteczne. Zastosowanie preparatu Nplate można również rozważyć w przypadku pacjentów leczonych z powodu samoistnej plamicy małopłytkowej, którzy mają zachowaną śledzionę i nie można u nich wykonać zabiegu jej usunięcia. Śledziona to narząd biorący udział w niszczeniu płytek krwi.
Ze względu na niską liczbę pacjentów z samoistną plamicą małopłytkową choroba ta jest uważana za rzadko występującą, a w dniu 27 maja 2005 r. preparat Nplate uznano za „lek sierocy” (lek stosowany w rzadkich chorobach).
Lek jest dostępny wyłącznie na receptę.

Jak stosować preparat Nplate?

Leczenie preparatem Nplate powinno być prowadzone pod nadzorem lekarza mającego doświadczenie w leczeniu chorób krwi.
Preparat Nplate jest podawany raz na tydzień w postaci wstrzyknięć podskórnych. Wielkość dawki początkowej uzależniona jest od masy ciała pacjenta i jest dostosowywana w każdym tygodniu tak, aby zapewnić utrzymanie liczby płytek krwi na określonym poziomie. Jeśli liczba płytek będzie zbyt duża, leczenie może zostać przerwane.
Leczenie preparatem Nplate należy przerwać, jeśli stosowanie go w największych dopuszczalnych dawkach po czterech tygodniach nie doprowadziło do osiągnięcia liczby płytek krwi wystarczającej do ograniczenia ryzyka krwawień. Preparat Nplate należy stosować z zachowaniem ostrożności w przypadku pacjentów z zaburzeniami czynności wątroby lub nerek z uwagi na fakt, że w tej grupie pacjentów nie przeprowadzono oficjalnych badań.

Jak działa preparat Nplate?

Substancją czynną preparatu Nplate jest romiplostym – środek pobudzający wytwarzanie płytek krwi. W organizmie człowieka wytwarzanie płytek krwi w szpiku kostnym stymulowane jest przez hormon zwany „trombopoetyną”. Romiplostym jest białkiem specjalnie „zaprojektowanym” w taki sposób, aby łączyło się z receptorami trombopoetyny i pobudzało je. Poprzez naśladowanie działania trombopoetyny romiplostym pobudza wytwarzanie płytek krwi i zwiększa ich liczbę.
Romiplostym jest wytwarzany za pomocą metody znanej jako „technika rekombinacji DNA”: jest wytwarzany przez bakterie, które otrzymały odpowiedni gen (DNA) umożliwiający im wytwarzanie romiplostymu.

Jak badano preparat Nplate?

Zanim przeprowadzono badania na ludziach, działanie preparatu Nplate zbadano w modelach eksperymentalnych.
Preparat Nplate porównywano z placebo (leczenie obojętne) w dwóch głównych badaniach obejmujących osoby dorosłe z przewlekłą samoistną plamicą małopłytkową. W pierwszym badaniu uczestniczyło 63 pacjentów, u których wcześniejsze usunięcie śledziony nie zapewniło właściwej kontroli choroby. Drugie badanie obejmowało 62 pacjentów z zachowaną śledzioną, którzy w przeszłości byli leczeni z powodu samoistnej plamicy małopłytkowej.
W obu badaniach głównym miernikiem skuteczności leczenia była liczba pacjentów, u których utrzymywała się długotrwała odpowiedź na zastosowane leczenie. Była ona określana na podstawie stwierdzenia liczby płytek krwi na poziomie ponad 50 tys./μl utrzymującej się przynajmniej przez sześć z ostatnich ośmiu tygodni okresu leczenia trwającego 24 tygodnie bez konieczności stosowania innej metody leczenia samoistnej plamicy małopłytkowej. Ze względu na to, że prawidłowa liczba płytek krwi wynosi od 150 do 400 tys./μl, uznano, że liczba płytek krwi wynosząca poniżej 30 tys./μl stwarzała ryzyko krwawienia.

Jakie korzyści ze stosowania preparatu Nplate zaobserwowano w badaniach?

Preparat Nplate był skuteczniejszy niż placebo w zwiększaniu liczby płytek krwi. W badaniu z udziałem pacjentów po usunięciu śledziony zaobserwowano utrzymywanie się odpowiedzi na leczenie preparatem Nplate u 38% pacjentów (16 z 42) w porównaniu z brakiem takich przypadków w grupie 21 pacjentów, którzy otrzymywali placebo. W badaniu z udziałem pacjentów z zachowaną śledzioną zaobserwowano utrzymywanie się odpowiedzi na leczenie preparatem Nplate u 61% pacjentów (25 z 41) w porównaniu z 5% (1 z 21) w grupie pacjentów przyjmujących placebo.

Jakie ryzyko wiąże się ze stosowaniem preparatu Nplate?

Najczęstsze działanie niepożądane związane ze stosowaniem preparatu Nplate (obserwowane u ponad 1 pacjenta na 10) to ból głowy. Pełny wykaz wszystkich zgłaszanych działań niepożądanych związanych ze stosowaniem preparatu Nplate znajduje się w ulotce dla pacjenta.
Preparatu Nplate nie należy podawać osobom, u których może występować nadwrażliwość (uczulenie) na romiplostym, którykolwiek składnik preparatu bądź na bakterię Escherichia coli.

Na jakiej podstawie zatwierdzono preparat Nplate?

Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) uznał, że skuteczność preparatu Nplate wykazano, zarówno w przypadku pacjentów po zabiegu usunięcia śledziony, jak i u pacjentów z zachowaną śledzioną. Jednakże z uwagi na fakt, że usunięcie śledziony może prowadzić do wyleczenia samoistnej plamicy małopłytkowej, CHMP w podsumowaniu stwierdził, że preparat Nplate należy stosować wyłącznie u pacjentów z zachowaną śledzioną, którzy nie mogą być poddani zabiegowi jej usunięcia. CHMP uznał zatem, że w grupie osób dorosłych z przewlekłą samoistną (idiopatyczną) plamicą małopłytkową poddanych zabiegowi usunięcia śledziony, którzy nie odpowiadają na inne sposoby leczenia, korzyści ze stosowania preparatu Nplate przewyższają ryzyko oraz że stosowanie preparatu Nplate może być rozważone jako leczenie drugiego rzutu w grupie pacjentów niepoddanych zabiegowi usunięcia śledziony, u których wykonanie takiego zabiegu jest przeciwwskazane. Komitet zalecił przyznanie pozwolenia na dopuszczenie preparatu Nplate do obrotu.

Jakie środki przedsięwzięto w celu zapewnienia bezpiecznego stosowania preparatu Nplate?

Wytwórca preparatu Nplate dostarczy lekarzom w każdym państwie członkowskim odpowiednie pakiety edukacyjne. Pakiety będą zawierały informacje dotyczące bezpieczeństwa i skuteczności preparatu Nplate. Będą również przypominały lekarzom o sposobach stosowania preparatu oraz o konieczności omówienia z pacjentem korzyści i zagrożeń związanych z leczeniem. Lekarze otrzymają również „kalkulator dawek” pomagający w wyliczaniu objętości preparatu Nplate, które należy podać danemu pacjentowi. Objętości te w niektórych przypadkach mogą być bardzo małe.

Inne informacje dotyczące preparatu Nplate:

W dniu 04 lutego 2009 r. Komisja Europejska przyznała firmie Amgen Europe B.V. pozwolenie na dopuszczenie preparatu Nplate do obrotu ważne w całej Unii Europejskiej.

Streszczenie opinii Komitetu ds. Sierocych Produktów Leczniczych dotyczące preparatu Nplate znajduje się tutaj.

Pełne sprawozdanie EPAR dotyczące preparatu Nplate znajduje się tutaj.

Data ostatniej aktualizacji: 12-2008.

Źródło:
EMEA: EMEA/H/C/942 - EUROPEJSKIE PUBLICZNE SPRAWOZDANIE OCENIAJĄCE (EPAR)
http://www.ema.europa.eu/docs/pl_PL/document_l(...)9534.pdf, Luty 2009